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标签主题：微抗肌萎缩蛋白

学术索引

Sarepta公司DMD基因疗法初步临床结果积极

Sarepta Therapeutics宣布其治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法AAVrh74.MHCK7.micro-Dystrophin在四名患者的临床试验中取得积极结果，患者显示出明显的微抗肌萎缩蛋白水平和功能改善，且无严重不良事件。DMD是一种X连锁遗传性肌肉萎缩症，目前无法治愈。Sarepta的PMO技术通过跳过突变外显子恢复部分蛋白功能，为患者带来新希望。...

2018-10-13 253 2

PNAS：新方法有望消除杜氏肌营养不良症小鼠对基因治疗的免疫反应

杜氏肌营养不良症（DMD）是一种致命性遗传病，基因治疗因免疫反应受阻。斯坦福大学团队在PNAS发表研究，利用耐受诱导质粒携带微抗肌萎缩蛋白基因，在DMD小鼠模型中成功诱导免疫耐受，增强肌肉力量并减少炎症反应。该策略有望解决基因治疗的免疫障碍，为DMD及其他单基因病提供新思路。...

2018-09-06 162 0
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