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学术索引

iPSC模型大放异彩:大规模药物筛选为散发性ALS找到潜在联合疗法

2025年11月24日,《自然-神经科学》发表的一项里程碑式研究,利用100名SALS患者的iPSC构建运动神经元模型,验证了散发性ALS的体外疾病表型,并筛选了超过100种药物。研究发现97%的药物无效,但巴瑞替尼、美金刚和利鲁唑的三药联用显示出协同保护效应,为ALS治疗带来新希望。该研究为复杂神经退行性疾病的药物研发提供了新范式。...

2026-04-19 489 0

全球首个散发性肌萎缩侧索硬化症基因筛查项目取得重要进展

全球最大规模的散发性肌萎缩侧索硬化症(ALS)基因筛查项目已成功收集超过1000名患者及对照的遗传数据,利用高通量全基因组关联分析技术,旨在揭示散发性ALS的遗传机制,为未来精准治疗提供新的分子靶点。该研究由约翰霍普金斯大学帕卡德ALS研究中心牵头,标志着ALS遗传学研究的重要进展。...

2006-12-04 182 0
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