基因编辑有望治疗血友病
首例体内基因编辑临床试验即将开展，用于治疗B型血友病。研究人员利用锌指核酸酶技术，通过静脉注射将正确基因插入肝脏细胞，已在动物模型中恢复凝血功能。该试验标志着基因编辑从体外走向体内，有望为血友病患者提供一次性治愈方案。...
2015-12-09
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标签主题：第九凝血因子
学术索引惠氏与Nautilus Biotech合作开发长效血友病B疗法
惠氏与Nautilus Biotech合作开发新型长效基因重组第九凝血因子，用于治疗血友病B。该技术通过修饰氨基酸序列延长蛋白质半衰期，减少患者治疗频率。合作涵盖研发、生产和营销，有望改善全球13万血友病B患者的生活质量。...
2007-02-06
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