干细胞基因治疗联合策略在脊髓性肌萎缩小鼠模型中取得突破
意大利米兰大学研究团队在《科学转化医学》上发表研究，通过结合干细胞技术与基因纠正，在脊髓性肌萎缩（SMA）小鼠模型中成功控制疾病进展。研究从患者皮肤细胞重编程为iPSCs，修复SMN1基因突变后分化为运动神经元并移植，显著减轻神经元损失和肌肉萎缩，延长小鼠寿命50%。该策略为SMA及类似神经退行性疾病的治疗提供了新方向。...
2013-04-28
83
0