胚胎干细胞可在遗传性血液疾病中输送“优质基因”

美国全国儿童医院的研究者利用小鼠未受精卵制造孤雌胚胎干细胞，成功纠正了β-地中海贫血小鼠的血液缺陷。该干细胞系不含遗传疾病基因，移植后小鼠红细胞计数、血红蛋白等指标恢复正常。研究发表在《临床研究期刊》，为治疗常染色体显性遗传疾病提供了新思路，避免了传统基因治疗的基因组工程问题。...