酶替代疗法显著延长庞贝病患儿生存期：最新临床研究进展

杜克大学团队最新临床研究显示，酶替代疗法（rhGAA）可显著降低庞贝病患儿死亡风险，延长生存期并改善运动发育。早期治疗效果尤为显著，安全性良好。新生儿筛查有望推动早期诊断和治疗，进一步改善患者预后。...