反义药物：有望为亨廷顿舞蹈症带来新希望
亨廷顿舞蹈症是一种遗传性神经退行性疾病，目前仅能对症治疗。哥伦比亚大学团队开发的反义药物IONIS-HTTRx通过沉默突变HTT基因，在动物模型中显著降低有害蛋白水平并逆转症状。该药已进入1/2a期临床试验，有望成为首个疾病修饰疗法，但需数年临床验证。...
2016-03-02
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标签主题：鞘内注射
学术索引- 共1页/1条
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