首页 / TAG标签 / AAV

标签主题:AAV

学术索引

在体CRISPR筛选新利器:CrAAVe-seq实现细胞类型特异性、高通量神经元必需基因的

2025年8月22日,《自然-神经科学》发表了一项新技术CrAAVe-seq,利用AAV载体和Cre/loxP系统,首次在活体小鼠大脑中实现细胞类型特异性、高通量的CRISPR筛选。该平台通过Cre依赖的sgRNA手柄倒位和附加体DNA富集,突破了传统在体筛选的瓶颈。研究团队成功鉴定出147个神经元存活必需基因,并验证了Hspa5和Rabggta的关键作用。CrAAVe-seq为神经退行性疾病等研究提供了高效、低成本的基因功能筛选工具,有望加速发现新的治疗靶点。...

2026-04-20 183 0

Neurologix帕金森病基因治疗完成I期临床研究

美国Neurologix公司宣布其帕金森病基因治疗I期临床研究结果发表在《柳叶刀》上。该研究首次将基因药物直接注射至患者脑细胞,12名重度患者均无副作用,临床症状显著改善,PET扫描证实代谢异常得到纠正。单侧注射疗效持续12个月,为神经退行性疾病基因治疗提供了重要平台。...

2007-07-24 145 0

研究发现新型基因治疗病毒载体——AAV

美国加州大学研究人员发现,通过加速病毒进化并改造腺伴随病毒(AAV),可使其突破人体免疫防御系统,成为更有效的基因治疗载体。该技术利用易错PCR创建突变病毒,使其能逃避抗体,从而在血清中存活。AAV作为一种安全无害的病毒,其重新进化将推动基因治疗的发展。...

2006-02-20 125 0

诱发病毒进化使其成为人类治疗良剂

科学家在实验室中成功进化了一种普通病毒,使其能够避开人类免疫系统,有望成为基因疗法的运送载体。通过改变病毒DNA并利用抗体筛选,加速病毒进化,最终获得能抵抗高浓度抗体的突变株。该研究展示了自然力量在病毒改造中的应用,为基因治疗提供了新工具。...

2006-02-14 152 0
    共1页/5条

推荐研究