UniQure罕见病基因疗法AMT-110挺进临床三期研究
UniQure公司公布了基因疗法AMT-110治疗圣菲利波B型综合征（MPS IIIB）的初步临床数据。4名患儿接受单次治疗后，脑脊液NaGlu酶活性提升17%且持续12个月，有望达到临床获益阈值（5-10%）。该数据支持启动全球多中心III期试验，若成功，AMT-110将成为该罕见致死性疾病的首个基因治疗药物。本文总结了疾病背景、治疗机制及UniQure的研发管线与合作进展。...
2015-10-09
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