争议中的基因疗法：Elevidys治疗杜氏肌营养不良症的坎坷历程与科学反思

本文深入探讨了Elevidys基因疗法治疗杜氏肌营养不良症的争议历程，从核心机制、临床试验数据到安全性问题，全面分析了该疗法在监管与科学证据之间的复杂平衡，并强调了长期随访数据对验证临床疗效的重要性。...