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新药实现亨廷顿舞蹈病治疗突破

新药实现亨廷顿舞蹈病治疗突破

英国伦敦大学学院团队在一期临床试验中证实，新药IONIS-HTTRx可降低亨廷顿舞蹈病患者神经系统中变异蛋白质水平，且安全耐受性良好。该反义寡核苷酸药物靶向突变HTT基因，为治疗这一神经退行性脑病带来突破性进展，下一步将开展更大规模试验验证其减缓疾病进程的效果。...

2017-12-12 270 0

反义药物：有望为亨廷顿舞蹈症带来新希望

亨廷顿舞蹈症是一种遗传性神经退行性疾病，目前仅能对症治疗。哥伦比亚大学团队开发的反义药物IONIS-HTTRx通过沉默突变HTT基因，在动物模型中显著降低有害蛋白水平并逆转症状。该药已进入1/2a期临床试验，有望成为首个疾病修饰疗法，但需数年临床验证。...

2016-03-02 225 0
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