里程碑式突破：首款个性化基因编辑药物成功治疗罕见遗传病患儿

近日，一名患有罕见遗传性神经退行性疾病的男婴接受了全球首款个性化基因编辑药物治疗，标志着精准医疗的重大突破。该药物针对患者特异性突变设计，通过精准修复基因表达，从源头纠正致病机制。临床前验证显示有效纠正突变并恢复蛋白质功能，治疗过程安全，患儿神经系统症状初步改善。这一“N=1”临床试验范式为极罕见遗传病的定制化疗法提供了可行路径，未来有望成为精准医学的重要支柱。...