【编者按】2011年12月16日，卫生部和国家食品药品监督管理局联合发函，决定开展为期一年的干细胞临床研究和应用规范整顿工作。明确提出，要停止未经批准的干细胞临床研究和应用活动，已批准的临床试验需严格按规范执行，不得收费或随意变更方案。针对此次事件，生物谷记者采访了中国医学科学院肿瘤研究所免疫室主任张叔人研究员，聆听他的看法。

生物谷：您怎么看待此次干细胞整顿事件？

张叔人：近期卫生部发布《关于开展干细胞临床研究和应用自查自纠工作的通知》，这是我们所期盼的。干细胞临床应用已到了不管不行的地步。Nature杂志在2010年曾发表短评，质疑中国对干细胞临床应用管理的失控。在干细胞治疗尚未完成科学的安全性和有效性评价前即开展收费治疗，且价格不菲，甚至通过宣传吸引国外患者。卫生部组织的专家讨论一致认为，叫停未经批准的干细胞治疗是必须的，且不会影响该领域研究发展。那些仅为了经济利益而非正规研究的行为，永远得不出科学结论。目前，正规的干细胞治疗研究是免费的、系统的，安全性和有效性结论应由这些研究单位获得。文件对已批准单位的要求也很清楚，应严格按照临床试验批件和《药品临床试验质量管理规范》进行，不得随意变更方案或转为收费项目，这维护了百姓利益。

生物谷：干细胞作为新兴技术，全球规范都不成熟，您对干细胞治疗的规范性持什么态度？

张叔人：我本人从事肿瘤干细胞和免疫细胞治疗研究，但干细胞治疗是体细胞治疗的一种，管理上相通。我认为，只要不违反伦理的体细胞治疗项目均应允许申报临床研究，以促进科技发展并造福患者。早在1999年，我国SFDA发布的“人的体细胞治疗申报临床试验指导原则”已涵盖各种体细胞治疗，包括干细胞制剂。关键是需有完整的临床前研究和安全性认证，使专家认为疗法可能安全有效，然后经批准进入免费临床研究，进一步确认安全性和有效性。美国、欧洲、日本和韩国的管理体制是健全、明确且相对成熟的，按药品管理。对于不同干细胞，制备工艺、改进方法、终产品特点和用途各异。具体制剂的规范应由专家依据申报项目或国际已有项目制定，并在研究过程中逐渐成熟，原则是保障制剂的特性、安全性和有效性。

生物谷：您怎么看干细胞治疗的前景？它在患者最终治疗选择中处于什么地位？

张叔人：我看好干细胞治疗的应用前景。虽然目前临床研究还存在许多问题，但它在走上坡路，改进和发展潜力很大。韩国已走在前面，全球首例治疗冠心病的干细胞治疗药物在韩国获批，近期又批准了软骨再生和肛瘘治疗药物，前者来自脐带血干细胞，后者来自脂肪干细胞。这些疾病并非危及生命，患者可长期生存，干细胞疗法可能带来更好疗效，因此保证安全尤为重要。如果治疗导致肌肉萎缩或促进癌症发生，则适得其反。患者和家属对难治性疾病的新疗法总是抱有期待，甚至不惜倾家荡产。有良知的科技和医务工作者只有科学地对待临床研究，才能不辜负患者期望。

生物谷：自身干细胞移植与异体干细胞移植在伦理和安全性上差异很大，异体干细胞移植前景如何？

张叔人：异体干细胞移植的质控和体内使用更复杂，但前景同样看好。韩国已批准异体干细胞用于软骨再生治疗。只要能排除交叉感染并克服宿主抗移植物反应，异体干细胞治疗将有更大市场，且来自一个供者的细胞可用于多个受者，降低制剂成本。

生物谷：细胞治疗技术和细胞治疗药品有什么区别？未来国内干细胞临床方面，是技术还是药品占主导？

张叔人：坦白讲，我原来对两者界限也不清楚。90年代初我们参与制定的“人的体细胞治疗申报临床试验指导原则”由SFDA发布，体细胞制剂应按药品管理，但审批相对宽松。2005年SFDA出现一些问题，管理混乱，体细胞管理出现真空。2005年12月卫生部办公厅文件批示，肿瘤免疫复苏疗法等体外细胞培养属于临床技术。2009年医政司宣布体细胞治疗划归三类医疗技术。我认为，不论叫药物还是技术，只要在体外培养，使用培养基、细胞因子等，需要GMP车间、标准操作程序和质控，这与制药无异，与普通骨髓移植明显不同。将两者混淆是造成混乱的原因之一。经过培养的细胞可能被活化或改变性质功能，因此终产品需证明安全性和有效性。在未获认证前收费治疗肯定不正常。此前上报医政司的体细胞治疗项目未被批复，可能与此有关。如果安全性有效性认证由SFDA管理，则恢复原有模式，与国际通用方式一致。我认为，经过培养的体细胞原则上应按药品管理，即便叫技术，也需进行安全性和有效性认证。