被誉为人类生命灵芝草的干细胞，是国际顶尖科技成果，为越来越多的人所熟知。但在我国由于对于干细胞的不了解和一些管理体制上的混乱，致使人们对“干细胞”这一新生事物有着怀疑甚至不认可的态度，为了揭开“干细胞”神秘的面纱，让人们了解其真实的一面，本报特深度报道这一领域在国内外的现状及发展前景。

    干细胞是一类非特异性的细胞类型，具有自我复制和分化的潜能，在一定条件下可以分化成多种功能的细胞。简而言之，干细胞在一定条件下可以分化充当各种类型的细胞。     

    根据干细胞所处的发育阶段，可以分为胚胎干细胞和成体干细胞；根据干细胞的发育潜能，可以分为全能干细胞、多能干细胞和单能干细胞等。全能干细胞，这类干细胞具有形成完整个体的分化潜能，如胚胎干细胞，具有与早期胚胎细胞相似的形态特征和很强的分化能力，可以无限增殖并分化成为全身200多种细胞类型，进一步形成机体的所有组织、器官，即可以复制克隆成为人的一种原始细胞，但因其不可控性较强，多在实验室应用。

    多能干细胞，这类干细胞具有分化出多种细胞组织的潜能，但却失去了发育成完整个体的能力，发育潜能受到一定的限制，可以控制不致分化为肿瘤，临床多应用此类细胞治疗应用血液疾病、代谢缺陷疾病、恶性肿瘤、组织损伤以及免疫缺损疾病等，间充质干细胞就是典型的多能性干细胞。单能干细胞，这类干细胞只能向一种类型或密切相关的两种类型的细胞分化，如神经干细胞和造血干细胞等。

    在世界范围内的发展现状及趋势

    由于经干细胞工程技术制备的干细胞及衍生的治疗性细胞，具有巨大的医学价值和广阔的临床应用前景，干细胞医疗技术被《科学》、《自然》等杂志评为二十一世纪生物科学领域最具发展前景的技术，是攻克各种传统医学力所不及的重大疾病的一种全新医疗技术。

    2009年1月，日本计划从4月开始，采取措施加大对日本研究机构申请诱导多能干细胞相关专利的支持。2009年3月，美国奥巴马签署行政令，决定解除对使用联邦政府资金支持胚胎干细胞研究的限制。2009年6月，美国出台原胚干细胞政策，会促进美国的公司与印度的研究机构之间开展干细胞研究的合作。

    2009年7月，美国NIH发布政府对人类胚胎干细胞研究进行资助规范，其中规定对出于生殖目的通过体外受精获得的胚胎干细胞进行研究，可以获得联邦政府资金支持。……2009年7月，美国颁布干细胞管理法令，有利于较陈旧的干细胞生产线得到联邦财政资助。2009年9月，美国加利福尼亚州干细胞和生物技术教育法案获得立法机构批准通过，有助于为加利福尼亚州培养本土的干细胞和生物技术人才。2010年8月，美国食品及药物管理局批准加州一间生物科技公司，试用胚胎干细胞医治脊髓受伤导致瘫痪的病人，是全球首宗用胚胎干细胞治疗人体的试验。2010年8月，美国哥伦比亚地区法院裁决将联邦资金用于资助人类胚胎干细胞研究违反了联邦法律。2011月4月，美国一家联邦上诉法院作出裁决，允许美国联邦政府继续资助人类胚胎干细胞研究。2011年5月，韩国食品医药品安全厅首次批准用胚胎干细胞研制的细胞治疗药物进行临床试验。2011年7月，美国哥伦比亚地区法院裁决认定国家卫生研究院利用联邦资金资助人类胚胎干细胞研究不违反法律，此举撤销了之前的临时禁令。

    2011年9月，英国药品监管部门批准一家生物科技企业开展人类胚胎干细胞试验，欧洲首次批准人类胚胎干细胞临床试验。

    除了制定相关政策为干细胞产业的发展铺平道路，许多国家的政府和科研机构也纷纷投入巨资，或是通过政策倾向，对干细胞产业予以支持。

    比如，2008年5月，美国加利福尼亚州政府、大学和科研机构投资8.31亿美元在加利福尼亚州建立12个干细胞研究中心。2008年6月，加拿大投资1亿美元促进加拿大癌症干细胞联盟和加利福尼亚州再生医学研究所合作开展癌症干细胞的研究。2008年1月，斯坦福大学世界最大的干细胞研究大楼破土动工。2008年12月，美国加利福尼亚州再生医学研究所投资2.1亿美元开展10—12种治疗方法的人体临床试验。2009年6月，美国帝国干细胞委员会用1万美元来补偿那些为干细胞研究捐献卵子的妇女。2009年7月，美国华盛顿由13个公司／科研机构共同组成了再生药物联盟，推进干细胞药物的研究。2009年8月，美国纽约计划投资2040万美元，用来引进干细胞科研人员，并建立一个多机构和干细胞科研中心。2009年11月，美国国家心肺血液研究所计划未来7年投资1.7亿美元，支持18个研究小组，开发具有潜力的干细胞和前体细胞相关工具和疗法。2010年6月，美国加利福尼亚州再生医学研究所投资2500万美元用于干细胞治疗免疫排斥研究。2010年10月，美国加利福尼亚州再生医学研究所对干细胞研究提供了新一轮资助，共约7200万美元，意在推动实验性干细胞疗法进入临床。2011年11月，美国加利福尼亚州再生医学研究所拨款3800万美元资助年轻科学家干细胞基础研究。2011年11月，澳大利亚干细胞澳大利亚正式成立，由墨尔本大学等8家研究机构组成，首次获得澳大利亚政府2100万澳元的支持，重点进行多发硬化症、糖尿病、中风和心脏病的研究治疗，等等。

    在国际范围内，尽管已经完成了干细胞对糖尿病、帕金森氏综合征、老年痴呆症、重症肝炎、角膜病和白血病等多种疾病治疗的动物实验，并陆续开展临床试验；许多国家和地区也已经能够实施人类干细胞移植，尤其是造血干细胞的移植，并已经利用干细胞开发出了一些组织工程产品，用于病人组织、器官的移植，但是真正能够接受到这些疗法的病人非常少，可应用的干细胞产品也很少。

    目前，世界上共有三种干细胞新药获得批准。（1）美国哥伦比亚奥西里斯诊疗公司（Osiris）生产，通过分离健康青年捐献者骨髓中的间质干细胞并扩大培养制备而成的Prochymal。2012年5月17日及6月15日，加拿大及新西兰卫生部分别批准Prochymal用于治疗儿童型对激素类药物无反应的移植物抗宿主病（GVHD），并且通过扩大准入项目（EAP），可以在包括美国的其他7个国家上市。（2）美国FDA在2011年11月批准了造血祖细胞－脐带（HPC－C）细胞疗法产品Hemacord，可用于造血系统疾病患者的造血干细胞移植，用于治疗某种白血病和一些遗传性代谢性、免疫系统疾病。（3）2011年7月1日，韩国食品药品管理局宣布，准许由FCB－Pharmicell公司开发的心脏病治疗药物Hearticellgram－AMI投放市场销售。

    2009年3月，总统奥巴马上台后，宣布解除对联邦政府资金支持胚胎干细胞研究的限制。2009年10月，美国食品和药物管理局制定法规确认了″创新性医疗″的合法地位。

    由于美国在政策上限制公共研究机构使用胚胎干细胞，私人公司在该领域进展迅速。目前，在美国国立卫生研究院（NIH）注册的成体干细胞临床研究已达3500多项。

    而脐带血含有大量未成熟的造血干细胞，可代替骨髓和外周血干细胞移植，成功应用于治疗白血病、淋巴瘤、骨髓异常增生综合症、再生障碍性贫血、血红蛋白病、代谢贮积病和免疫缺陷等疾病。脐带血干细胞异体排斥反应小，再生能力强，副作用小，对供者无影响。随着现代社会的发展，卫生科技的进步，人们患病的疾病谱已发生了重大变化，传染病和感染性疾病明显减少，恶性疾病如白血病和恶性肿瘤的发病率明显增加，由此导致的死亡已上升到第一位。目前世界公认的最有效的治疗方法之一是造血干细胞移植。而在建立脐带血造血干细胞库之前，脐带血造血干细胞是作为医疗废弃物浪费了的宝贵生物资源。

    从1993年美国Rubinstein建立的第一个公共脐带血库（cordbloodbank）开始，稍后意大利的米兰成立了欧洲第一个公共脐带血库，并以此为中心，于1997年由纽约、米兰、杜塞尔多夫、伦敦、巴塞罗那、巴黎、莱顿及东京8个公共脐带血库发起成立了国际脐带血造血干细胞库协作组织。

    脐带血库在全世界快速兴起，建设速度十分惊人。目前全世界已建立了至少100余家公共脐带血库和超过300家的自体脐带血库，70％的脐带血库建立在欧洲和北美等医疗水平比较发达的地区，其中在美国大概就有超过20个公共脐带血库和24个自体脐带血库。保存无关供者脐带血干细胞超过30万份，自体储存脐带血超过150万份，脐带血移植病例已超过1万例，并且正在以每年超过2000例的速度增加。

    但是一直以来，是否有必要建设脐带血库的争论从来都没有停止过。比如有人认为扩充后的骨髓库足够为需要造血干细胞移植的患者提供合适配型。其实，脐带血造血干细胞移植和骨髓移植的特点决定了脐带血库和骨髓库都各有长处和不足，两者是互补而并不存在人为的对立关系。据统计，尽管目前骨髓库中有700万名志愿者，但是仍然有1／3的患者无法找到合适配型，这在客观上要求和促进了脐带血库的快速建设及国际间的合作。2005年末，美国通过《2005年干细胞治疗与研究法案》为脐带血干细胞研究和应用提供约8千万美元资金，以便在5年内建立一个储存数目达到15万份的国家脐带血库网络。

    欧洲药品管理局针对干细胞疗法进入临床研究制定了严格的管理法规与上市准入规范，而针对干细胞疗法基于个体服务以及患病个体的“个体化”医疗特点，则鼓励欧盟各国在确保其安全有效的前提下可以制定灵活的管理法规，以加快干细胞疗法进入临床的速度并激励更多企业投入到创新性医疗研究中去。

    在干细胞疗法临床转换方面，欧洲也在尝试探讨不同的模式。目前，欧洲药品管理局（EMA）注册研究达40项。这也说明脐带血的重大意义及建设脐带血库的必要性正被人们逐渐认识和肯定。

    在国内的发展及瓶颈

    早在上世纪60年代，中国就开始了骨髓移植研究，到上世纪70年代末80年代初，临床骨髓移植治疗血液病陆续开展，上世纪90年代以来，除骨髓移植外，外周血和脐带血干细胞移植也逐步普及应用于治疗血液病和肿瘤。

    干细胞技术连续多年被列入“人类十大科技进展”之首。温家宝总理说：“干细胞研究促进了再生医学的发展，这是继药物治疗、手术治疗之后的又一场医疗革命，我们要力争在干细胞研究的更多领域取得领先地位”。促进干细胞科技发展，作为《国家中长期科学和技术发展计划纲要》的重要内容，已被列入国家“十一五”计划和科技部制定的国家重大科技专项。我国为加速干细胞研究，科技部会同中科院、自然科学基金会等部门。2011年10月25日在京召开第一届国家干细胞研究指导协调委员会成立大会。全国政协副主席、第一届国家干细胞研究指导协调委员会主任、科技部部长万钢指出，成立干细胞研究国家指导协调委员会是为了对我国干细胞研究进行总体设计、科学规划，推动建立多部门联动协调机制，强化国家战略目标和提出不同阶段的实施计划，尽快从整体提升我国干细胞与再生医学原始创新能力和国际竞争力。

    我国对干细胞技术研究非常重视，多个干细胞研究项目列入了国家“863计划”和“973计划”。在基础科学领域的“973计划”中，中国已经资助了许多与干细胞研究相关的课题，例如在“人口健康”领域支持了“干细胞研究，基础科学和临床应用”、“人类胚胎生殖细胞的分化和成人干细胞的可塑性”、“组织工程基础问题的科学研究”等课题，在“综合和前沿科学”领域支持了“非人类灵长类动物体细胞核转移和治疗性克隆机制”等与克隆有关的课题。在“863计划”中则启动了组织器官工程的重大专项，涵盖了所有支撑的关键技术，十余项临床试验许可已经获得中国食品药品监督管理局的批准。