Prana生物技术公司在研的帕金森病（Parkinson's disease, PD）先导化合物PBT434，已顺利通过一系列临床前开发研究，这些研究评估了该化合物是否适用于人体临床试验。

该研究由迈克尔·J·福克斯基金会（MJFF）2011年的管线项目资助，该项目支持其“治疗性开发倡议”。MJFF所资助项目基于里程碑付款。

PBT434在临床前毒理学、遗传毒性、安全药理学研究中均达到所有里程碑，使得该药在启动临床试验前，可定位开展大规模动物毒理学研究。

PBT434是一种新型、可口服的化合物，能轻松进入大脑，发挥强有力的神经保护特性。尤为特别的是，它能够保留PD患者随时间推移而逐渐退化的脑组织——黑质。通过保护该组织，Prana科学家已在动物模型中证明动作协调性及力量的恢复。

PBT434已被证明能够阻碍铁离子诱导的氧化损伤及神经级联反应，这些损伤可杀死黑质。因此，相对于目前已上市的症状性制剂，PBT434的作用机制提供了一种新颖的疾病修饰治疗策略。症状性制剂最多只能减少疾病副作用，而不能改变疾病进程。

“基于这些功效研究及临床前开发评估的完成，Prana将把目光转向推进PBT434至长期毒理学研究及大规模生产。所有这些完成后，我们有望在明年年底提交研究性新药申请（IND），并于2014年开始临床试验，”Prana执行主席Geoffrey Kempler说道。“目前公司正在开展2个平行试验，另一种化合物PBT2旨在开发用于阿尔茨海默病及亨廷顿病性痴呆。”

帕金森病是一种毁灭性疾病，可导致肌肉控制能力、发声、平衡、消化功能丧失，同时影响患者的心理及认知功能。PD是第二个最常见的神经系统退行性疾病。目前PD药物市场规模约为每年40亿美元，但大多数现有药物仅针对疾病症状治疗，实际上并不能阻止正在发生的脑黑质破坏性活动进程。

迈克尔·J·福克斯基金会（MJFF）作为世界帕金森病研究领域的开创领袖，致力于研究帕金森病的研究方案，确保患者获得更好的治疗条件和生存环境，并通过公益宣传与活动提高人们对帕金森病的防治与认识。该基金会由演员迈克尔·J·福克斯于2000年成立，已成为全球帕金森病研究最大的私人资助者，至今已投入研究资金高达1.79亿美元。该基金会积极推进帕金森病研究的做法已使其成为“全球帕金森病研究最可信的声音”。2010年，福克斯基金会启动了有关帕金森病生物标志物演化的首个大规模临床研究，该项目为期5年，总耗资4000万美元。