近日，研究人员确认小鼠模型可用于评估基因治疗中病毒载体的副作用，某些病毒载体可能增加肿瘤形成的风险。该研究发表于《Molecular Therapy》期刊。

病毒载体作为递送遗传物质的工具，在基因治疗中扮演着类似胶囊的角色。通过利用病毒的特性，特定病毒载体能够高效靶向特定细胞并将遗传物质导入细胞核。重组腺相关病毒载体（rAAV）因其在人体临床试验中可安全追踪而备受青睐。事实上，欧洲首个获批的基因治疗药物正是基于rAAV平台，用于治疗一种罕见疾病。

然而，有报告指出某些rAAV载体可能导致宿主DNA突变。Douglas M. McCarty博士表示：“尽管临床前研究压倒性地证实了rAAV治疗的安全性，甚至在多种组织和大型动物模型中均得到验证，但本研究表明，特定AAV载体（而非所有AAV载体）可能促进肝肿瘤形成。”

为确定哪些载体更易诱发有害突变及其促成因素，McCarty团队比较了传统设计的、更易激活细胞基因的AAV载体。他们测试了这些载体对正常小鼠和易发肿瘤小鼠模型的影响。结果显示，10个月后，肿瘤易感小鼠出现了额外肿瘤。McCarty博士指出：“有了这些肿瘤样本，我们可以了解原癌基因如何被激活，并据此设计更安全的AAV载体。”