首个基因治疗药物Glybera获欧盟委员会批准

2012年11月3日，欧盟委员会（EC）正式批准了西方世界首个基因治疗药物Glybera，该药物由荷兰生物技术公司uniQure开发，标志着基因修复技术从实验室走向临床的重要里程碑。Glybera用于治疗一种极其罕见的遗传性疾病——脂蛋白脂肪酶缺乏症（LPLD），该病发病率约为百万分之一至二，患者因基因缺陷无法正常代谢血液中的脂肪颗粒，常引发急性且可能致命的胰腺炎。

Glybera预计于2013年夏季上市，每位患者的治疗费用高达120万欧元（约合160万美元），成为当时最昂贵的药物之一。uniQure公司CEO Joern Aldag表示，高昂的价格基于基因治疗相比传统蛋白替代疗法能提供更持久的疗效，恢复自然身体机能，而非短期缓解。他解释道：“基因疗法能够提供更高的利益，因此我们认为应获得公平且充分的补偿。”

该药物于2012年7月获得欧洲药品管理局（EMA）的积极推荐，经过20多年的研发和多次挫折后终获批准。uniQure目前正与各国政府协商定价策略，可能因国家而异，包括一次性付清或年金制度（如连续5年每年收费25万欧元），后者将使其价格与辉瑞旗下Genzyme单元的戈谢病酶替代疗法Cerezyme相当。

此外，uniQure正在准备向美国、加拿大及其他市场提交Glybera的监管申请。尽管Glybera因高昂成本和极小的患者群体在商业上未获巨大成功，但其获批为后续基因治疗药物（如Luxturna、Zolgensma）铺平了道路，推动了基因治疗领域的快速发展。