编者按：2016年，国家重点研发计划试点专项“干细胞及转化研究”首批项目申报指南正式公布，标志着我国干细胞研究经过十多年探索，正从实验室走向临床应用。本文梳理了中国干细胞研究的发展脉络、国际地位、亮点与挑战，并展望未来科研布局。

人体由40—60万亿个细胞组成，每分钟约有3亿个细胞死亡。1868年，德国生物学家恩斯特·海克尔提出，多细胞生物体内存在一类能产生多种新细胞以修复组织的细胞，即干细胞。这一假说历经百余年，已演变为生命科学和医学研究的革命。在这场全球科研竞跑中，中国科技界交出了怎样的成绩单？

干细胞：科学界的宠儿

干细胞真正成为焦点始于上世纪末。1997年克隆羊“多莉”诞生，1998年美国科学家成功获取人类胚胎干细胞和胚胎生殖干细胞。各国纷纷投入重金。1999年，《科学》杂志将“干细胞研究的新发现”列为年度十大科学进展之首，次年再次入选。中国没有缺席：2001年，国家973计划在人口与生殖健康板块支持了2个干细胞相关项目；2002年，863专项“组织器官工程”启动，布局干细胞及再生医学技术研究。中国科学院院士、同济大学校长裴钢指出，这是我国在国家层面支持的第一批干细胞项目，标志着系统布局的开始。

2005年底，《国家中长期科学和技术发展规划纲要（2006—2020）》将“基于干细胞的人体组织工程技术”列为生物技术五大前沿方向之一。随后，干细胞研究成为国家重大科学研究计划的重要组成部分。2010年，干细胞研究独立为专项之一。2011年，中国科学院启动干细胞与再生医学研究战略性先导科技专项。“十二五”期间，我国累计支持干细胞相关重大科研项目近170项，经费超24亿元。裴钢评价：“15年间，干细胞研究从弱到强，从附属分支发展为生机勃勃的新兴学科。”判断领域前景的两个标准——年轻人多、能吸引其他领域科研人员——干细胞研究均符合。

细胞生物学家裴钢已发表多项干细胞重大成果，他笑称自己曾是“票友”，但不知不觉投身其中。中国科学院动物研究所研究员周琪回忆，2001年时全国干细胞研究团队寥寥无几，而如今每年有不下10场全国性研讨会，每场参会人数超300人，年均发表相关论文数万人次。

中国：迎头赶上的同行者

干细胞研究并非一帆风顺。胚胎干细胞因获取会破坏囊胚而面临伦理争议，美国联邦政府曾限制资助，德国、法国等欧洲国家一度禁止。2007年，诱导多能干细胞（iPS）技术的出现化解了伦理难题，研究迎来新机遇。军事医学科学院全军干细胞与再生医学重点实验室主任裴雪涛表示，中国从最初的追赶者逐渐成为同行者。

2009年，中国科学家在《自然》杂志报道了由iPS细胞发育而来的小鼠“小小”，终结了iPS细胞是否具有胚胎干细胞分化多能性的争议，推动全球干细胞研究进入爆发期。此后，研究聚焦于高效安全获取iPS细胞、维持干性及重编程机制，以及控制分化方向。2010年以来，我国科学家发现维生素C等小分子能提高iPS诱导效率，阐明多能性维持机制和细胞命运转变关键因素，并成功将iPS细胞转化为多种体细胞，在细胞重编程、多能性调控、遗传筛选等方面处于国际领先水平。裴雪涛指出：“理论上，我们已能从iPS细胞获得各种人体细胞，但需进一步检验其安全性、有效性、可控性和长期稳定性。”

除诱导因子法外，我国科学家还探索了其他途径。2013年，他们用7个小分子组合完全替代转录因子，将小鼠体细胞诱导为多能干细胞；还实现了体细胞直接转分化为另一种体细胞或成体干细胞，如将成纤维细胞诱导为肝细胞，用3个小分子组合将体细胞分化为神经前体细胞，以及将尿液细胞转化为神经干细胞。在成体干细胞方面，我国已开展系统研究，用于肿瘤放化疗后造血损伤、血液系统疾病、系统性红斑狼疮、糖尿病、神经损伤与退行性疾病等，部分已获国家药监局临床试验批文并开展规范试验。裴雪涛总结：“我国干细胞研究从跟随者迅速赶上，跻身美、日、德、英等国的同行者。”

数据也印证了这一趋势。1961—2015年，全球干细胞领域发表论文超25万篇，美国居首，中国第四。尽管起步晚，我国论文数量增长迅速，2014年年度发表量跃居世界第二。专利申请方面，2013年我国申请量占全球24.33%。周琪强调：“干细胞需要长期投入，往往十年后才能见成果。973和863计划首批项目聚集了人才，他们如今多成为领军科学家。北京、上海、广州等地建起的干细胞库和小分子资源库为突破提供了基础。没有国家长期支持，不可能取得这样的成绩。”裴钢补充：“科学规划要在热点形成前提前布局。我们以不到美国十分之一的财政投入，从追赶者成为同行者，说明这个领域看准了。”

专项试点：贯通基础研究到产业化

15年来成绩显著，但问题同样突出。周琪指出：“我国论文数量增长快，但高质量论文仍与美国有差距。过去50年，我国在《细胞》《自然》《科学》主刊发表论文仅列全球第13位。很多论文为发而发，对学科贡献有限。”裴雪涛表示：“干细胞应用前景吸引科学家，但成果转化、临床应用、政策法规、行业规范仍面临挑战。”目前，加拿大、韩国、新西兰等国已批准干细胞产品上市，而我国专利质量不高、转化率低，治疗相关技术规范、标准、伦理研究滞后。“行业不规范一度使我国干细胞研究被国际同行诟病。”

日前，国家重点研发计划“干细胞及转化研究”试点专项（为期五年）设置了多能干细胞干性维持机制、组织干细胞获得及功能、基于干细胞的器官再造、干细胞转化与应用等八大任务。裴钢说：“专项从基础研究、应用转化到产业标准一体化部署，形成创新链，加强基础研究同时面向临床应用和产业化。”周琪表示：“重点专项以国家重大科学研究计划和中科院先导专项为基础，更关注基础向临床转化。2010年后，重大科学研究计划每年支持一个干细胞临床应用项目，由临床专家任首席科学家，收效良好。”裴雪涛认为：“从国际经验看，推动成果转化是必然趋势。我国基础条件、人才队伍已具备，实施该重点专项正当其时。”