首例体内细胞基因编辑即将实现，这项技术将被用于治疗B型血友病——一种因凝血因子缺乏导致自发性内出血的遗传性凝血功能障碍。B型血友病由编码第九凝血因子的基因突变引起，患者肝脏无法产生足够的第九因子，需定期输注凝血因子以预防出血，但常伴有关节疼痛等并发症，且存在感染风险。

近日，在美国华盛顿特区召开的人类基因编辑国际峰会上，研究人员宣布了即将开展的临床试验。该试验将利用锌指核酸酶（ZFN）技术，通过静脉注射将基因编辑工具直接递送至肝脏细胞，在基因组中插入正确版本的第九因子基因。锌指核酸酶是一种较成熟的基因编辑工具，相比CRISPR技术，其特异性更高，但设计更复杂。

此前，由加州里士满桑加莫生物制药公司的Michael Holmes和Thomas Wechsler领导的团队，已利用无害病毒载体将锌指核酸酶注射至缺失第九因子基因的小鼠和灵长类动物肝脏中。结果显示，治疗后的动物开始产生正常水平的第九因子，凝血功能恢复。该团队计划在成年B型血友病患者中开展临床试验，并希望未来能将技术推广至儿科患者。

基因编辑技术通过删除、增加或改变基因组特定位置的DNA，为治疗多种遗传性疾病提供了新思路。CRISPR技术虽成本低、操作简便，但尚未在人体内进行临床试验；而锌指核酸酶作为更成熟的方法，已进入临床前阶段。此次试验标志着基因编辑从体外细胞治疗向体内直接治疗的重大跨越，有望为血友病患者带来一次性治愈的可能。