2016年深圳国际BT领袖峰会于9月22日在深圳会展中心开幕，约800位国内外生物和生命健康领域的知名科学家、企业家等嘉宾出席。四川大学副校长、中国科学院院士魏于全发表了题为“生物治疗与生物技术药物研究进展”的演讲，以下为演讲内容摘要。

生物治疗的定义与范围：生物治疗是指运用生物技术或生物药物对重大疾病进行治疗，包括免疫治疗（细胞、细胞因子、抗体）、基因治疗、干细胞治疗等。生物医药是转化医学的重要组成部分，也属于精准医学范畴。

美国药物研发现状：目前美国临床阶段的900多个生物药占所有在研药物的1/10。尽管生物药市场份额不足10%，但研发占比已达10%。其中，细胞抗体治疗不仅用于肿瘤，还用于心血管疾病等多种重大疾病。

免疫治疗进展：基因工程改造的T细胞（CAR-T）在白血病治疗中取得显著成效，例如一名小女孩通过CAR-T治疗获得治愈。魏于全团队在实体瘤方面进行了9年研究，针对新生血管的CAR-T治疗在动物实验中效果良好，已治疗20多例患者，其中2例治愈。肿瘤疫苗方面，通过基因组测序寻找新抗原进行个体化治疗，已在结肠癌、肺癌、肝癌中观察到疗效。

基因治疗进展：全球已有约2000名患者接受基因治疗。欧盟批准了针对脂蛋白脂酶缺乏症的药物，可减少胰腺炎发作。美国批准了携带GM-CSF的溶瘤病毒，注射后肿瘤消退。基因编辑技术（如CRISPR）也取得突破，魏于全团队与信立泰合作开发了卵巢癌药物，并开展了全球首个基因编辑临床试验。在遗传病治疗方面，英国6例患者中有4例治疗后不再需要输血。

干细胞治疗：国际上已有13种干细胞产品获批上市，包括角膜干细胞移植、GVHD治疗等。魏于全强调，干细胞美容应按照药品管理，避免市场混乱。

小分子靶向药：研发模式已改变，从基因发现到上市最快不到4年。目前已有40多种靶向药获批，未来化学药可能逐渐被取代。

中国创新平台：四川大学华西医院建立了从基因发现到GCP的完整技术平台，拥有5个生产车间，可生产各类药物。团队已与30多家企业合作，转化40多个医药项目。动物实验设施包括6万只小鼠、800多只猴子、1200多只狗。多个药物已进入临床，包括针对白血病、乙型肝炎、艾滋病的新药。其中，一种口服抗肿瘤药物效果显著，肿瘤消失率达80%以上；一种乙型肝炎治疗药获得国家局批文，临床疗效达90%以上。

未来展望：魏于全团队致力于突破前沿技术，已有产品抗肿瘤效果达95%以上。国家投资每年5000万元，连续8年支持协同创新，目标达到世界一流水平。国家发改委拨款10亿元建设10万平方米的转化平台，预计每年可为企业提供20个新药产品。