急性髓系白血病(Acute myeloid leukemia, AML)是一种起源于骨髓的癌症,能够扩散到血液和身体的其他部位。作为白血病的一种治疗方法,化疗本身效果有限。根据美国癌症协会的数据,接受化疗的白血病患者中,约三分之一病情未得到缓解,而约一半最初缓解的患者会复发,复发通常发生在化疗后两年内。原因在于一些癌细胞藏匿于骨髓中,而化疗无法“深入骨髓”。
那么,能否设计一种将药物直接递送到骨髓的方法?这是顾臻团队试图解决的难题。

Zhen Gu Research Lab/UCLA

图片来源:Nature Biomedical Engineering
首个细胞联合疗法
10月29日,在发表于《Nature Biomedical Engineering》杂志、题为“Conjugation of haematopoietic stem cells and platelets decorated with anti-PD-1 antibodies augments anti-leukaemia efficacy”的论文中,他们报道了一种被命名为“细胞联合药物递送”(cell combination drug delivery, CCDD)的新技术。CCDD是首个将两种不同细胞连接在一起的治疗方法。其中,一种细胞是血小板,用于递送免疫疗法药物PD-1抗体。这类药物能够找到癌细胞并破坏其防御系统,使机体免疫系统能够识别并摧毁癌细胞。

图片来源:Nature Biomedical Engineering
“血小板就像一辆货车。我们将药物包裹在血小板表面,到达目标位置后激活它们,让其‘卸货’。”顾臻教授解释道。另一种细胞是能够引导血小板到达骨髓的干细胞,即造血干细胞。这类细胞通过特殊化学信号找到进入骨髓的途径。论文第一作者Quanyin Hu说:“造血干细胞就像一个指向骨髓的信号。一旦干细胞将细胞组合带到骨髓处,血小板被激活,释放药物,发挥抗癌作用。”

顾臻教授
治愈87.5%的小鼠
动物模型研究表明,注射CCDD联合疗法能够阻止患AML小鼠的病情进一步发展。在接受治疗的小鼠中,80天后,87.5%的小鼠被治愈。此外,在80天后的两个月,当再次给治愈小鼠注射白血病细胞时,它们对癌细胞具有抵抗能力。顾臻教授表示,CCDD创新疗法可与其他疗法(如化疗、干细胞治疗)联合使用以改善疗效。但他也强调,新技术必须在人类临床试验中测试,经监管机构批准后才能用于治疗白血病患者。接下来,科学家们计划继续探究该技术治疗白血病和其他疾病的潜力。