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哈佛团队计划利用CRISPR编辑人类精子基因,以降低阿尔茨海默病风险

2018-12-18 11:02 沃纳·诺伊豪瑟 美国《麻省理工学院技术评论》 阅读 0
核心摘要: 哈佛干细胞研究所计划利用CRISPR技术编辑人类精子中的ApoE基因,以降低后代患阿尔茨海默病的风险。该研究目前处于基础阶段,不涉及胚胎。尽管存在伦理争议,专家认为生殖细胞编辑有潜力预防遗传性疾病。

哈佛干细胞研究所的体外受精专家沃纳·诺伊豪瑟(Werner Neuhauser)近日宣布,他计划利用CRISPR基因编辑工具改变人类精子细胞的DNA编码,旨在探索是否能够培养出对阿尔茨海默病具有更低遗传风险的试管婴儿。这一研究目前仍处于基础阶段,不涉及胚胎培养或实际婴儿的诞生。

据美国《麻省理工学院技术评论》报道,该实验仅针对精子细胞进行基因编辑,不会试图培育真正的婴儿。诺伊豪瑟表示,他与合作者丹尼斯·沃恩(Dennis Vaughn)将在未来几周内开始编辑精子,目标是修改一种名为ApoE的基因。ApoE基因与阿尔茨海默病的发病风险密切相关,携带两个高风险版本(ApoE4)的个体,一生中罹患阿尔茨海默病的概率高达约60%。

生殖细胞编辑(germline editing)是指对精子、卵子或胚胎进行基因修改,这种改变可能遗传给后代。尽管存在伦理争议,哈佛大学医学院院长乔治·戴利(George Daley)等专家为这一技术进行了辩护。戴利认为,生殖细胞编辑有望用于消除导致儿童癌症或囊肿性纤维化等疾病的基因突变,并帮助预防常见疾病。

目前,CRISPR技术正在迅速改进,其安全性和精确性不断提升。然而,将基因编辑技术应用于人类生殖细胞仍面临伦理和法律挑战。诺伊豪瑟的研究旨在为未来的临床应用提供基础数据,但距离实际应用还有很长的路要走。

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