第一个针对杜氏肌营养不良症儿童的基因疗法已

第一个针对杜氏肌营养不良症儿童的基因疗法已获得美国食品和药物管理局的批准。该机构于 6 月 22 日宣布，该疗法可用于患有退行性肌肉疾病的 4 岁和 5 岁儿童。
杜氏肌营养不良症是最常见的肌肉疾病，是由肌营养不良蛋白基因突变引起的，该基因通常会产生一种大蛋白质，充当减震器以保持肌肉细胞完整。杜氏肌营养不良症患者不会产生这种减震蛋白，“每次收缩肌肉时，实际上都会损害自己”，Sarepta Therapeutics 公司的总裁兼首席执行官道格拉斯·英格拉姆 (Douglas Ingram) 表示，该公司是新批准的基因疗法的生产商。讨论批准的电话会议。
当心肌和控制呼吸的肌肉也恶化时，这种疾病就会变得致命。在欧洲和北美，每 10 万人中约有 6 人患有杜氏肌营养不良症。它主要影响男性。
基因疗法是肌营养不良蛋白基因的缩写形式。这种微小抗肌营养不良蛋白基因产生的蛋白质的大小约为原始蛋白质的三分之一。缩短的基因被包装到无害的病毒中，然后输送到肌肉细胞。
肌肉萎缩症协会首席研究官 Sharon Hesterlee 在一份声明中表示，这种疗法“具有开创性，因为它……旨在针对疾病的根本原因”。
另外三家公司—— 辉瑞（Pfizer）、 Genethon 和 Solid Biosciences—— 也在开发缩短型肌营养不良蛋白基因疗法来治疗杜氏肌营养不良症。
Sarepta 因证明接受基因疗法治疗的儿童产生缩短的肌营养不良蛋白而获得批准。但 Sarepta 尚未完成一项正在进行的临床试验，以证明该疗法是否确实能恢复肌肉功能。该试验的结果预计将于今年秋天得出。
如果结果令人失望，FDA 或该公司可能会决定将该疗法从市场上撤回。如果数据表明该疗法安全有效，则其使用范围可以扩大到儿童和其他年龄段的人。
俄亥俄州哥伦布市全国儿童医院的神经科医生杰里·门德尔说，令人鼓舞的结果可能会让医生在婴儿出生后不久在肌肉受损之前对其进行治疗。他帮助开发了基因疗法，并一直在进行 Sarepta 赞助的临床试验，但他表示自己在该公司没有任何财务股份。
门德尔说，针对肌营养不良症更好的基因疗法即将出现。“我们现在所做的是打开治疗肌营养不良症的窗口，我们还没有关闭它。这还不是结束。随着时间的推移，你会看到很多改进。”
(责任编辑：泉水)

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