伦敦国王学院基因治疗和再生医学中心的研究人员与伦敦大学学院的同事合作，开发了第一个真正可扩展的人类iPSC神经肌肉疾病模型。该模型利用合成支架和人类干细胞衍生的运动神经元和肌肉纤维，能够模拟神经肌肉连接的形成和维持，为药物筛选提供了高效平台。

神经肌肉疾病影响神经系统输出层（运动神经元）与肌肉之间的通讯，例如运动神经元疾病（如肌萎缩侧索硬化症，ALS）会导致瘫痪，患者通常在症状出现后几年内因呼吸能力丧失而死亡。目前，许多破坏性神经肌肉疾病缺乏有效治疗方法，部分原因是缺乏能够以可扩展方式评估复杂人类神经肌肉疾病表型的药物发现平台。

Lieberam和Song小组开发的细胞培养模型由合成支架和人类干细胞衍生的运动神经元和肌肉纤维组成。这种设计适合筛选能够保留和恢复神经肌肉连接的治疗方法。先前的模型已显示对运动神经元连接形成和维持建模的重要性，但其复杂几何形状限制了可扩展性。新模型允许研究人员在两周内监测ALS背景下肌纤维和运动神经元之间连接的形成和维持。

证明可通过这种方式创建真正可扩展的人类神经肌肉疾病模型，将为未来开发具有成本效益的药物和基因治疗筛选铺平道路。发育神经生物学高级讲师Ivo Lieberam博士表示：“我们的研究结果表明，这种培养系统是研究神经肌肉疾病的一个有前途的平台，并且可能适合筛选保留和恢复神经肌肉连接的潜在疗法。”

该研究发表在《生物制造》杂志上。