六年来，冷泉港实验室 Christopher Vakoc 教授的实验室一直致力于将肉瘤细胞转化为具有正常功能的组织细胞。肉瘤是在肌肉等结缔组织中形成的癌症。治疗通常涉及化疗、手术和放疗，这些过程对儿童来说尤其困难。如果医生能够将癌细胞转化为健康细胞，这将为患者提供一种全新的治疗选择，使他们及其家人免受巨大的痛苦和折磨。

横纹肌肉瘤 (RMS) 是一种具有破坏性和侵袭性的儿童癌症，类似于儿童的肌肉细胞。没有人知道这种被称为分化疗法的治疗方法是否对 RMS 有效。可能还需要几十年的时间。但现在，多亏了瓦科克的实验室，这似乎成为现实。

“每一种成功的药物都有其起源故事。像这样的研究是新药诞生的土壤，”瓦科克说。

为了完成他们的使命，瓦科克和他的团队创造了一种新的基因筛查技术。他们利用基因组编辑技术找到了基因，这些基因在被破坏时会迫使 RMS 细胞变成肌肉细胞。就在这时，一种名为 NF-Y 的蛋白质出现了。由于 NF-Y 受损，科学家们目睹了惊人的转变。

“这些细胞实际上变成了肌肉，”瓦科克说。“肿瘤失去了所有癌症属性。它们从一个只想制造更多自身的细胞转变为致力于收缩的细胞。因为它所有的能量和资源现在都用于收缩，所以它不能再回到这种增殖状态。”状态。” 该研究发表在《美国国家科学院院刊》杂志上。

NF-Y 和 RMS 之间新发现的关系可能会引发为患者带来分化治疗所需的连锁反应。而且任务并不止于 RMS。该技术可适用于其他癌症类型。如果是这样，科学家有一天可能会研究出如何将其他肿瘤转化为健康细胞。

“这项技术可以让你检测任何癌症，并寻找如何使其分化的方法，”Vakoc 解释道。“这可能是使分化治疗更容易获得的关键一步。”

此前，Vakoc和他的团队成功将尤文肉瘤细胞转化为健康的组织细胞。尤文肉瘤和 RMS 的发现得到了因这些癌症失去亲人的当地家庭的支持。“他们聚集在一起，资助我们尝试寻找一种新的治疗策略，尽管有些绝望，”瓦科克说。

这些家庭和瓦科克的实验室现在可能成为一个新起源故事的英雄：一项科学突破有朝一日可能有助于拯救儿童的生命并彻底改变我们所知的 癌症治疗。