冷泉港实验室(Cold Spring Harbor Laboratory)的Christopher Vakoc教授团队经过六年研究,发现了一种将横纹肌肉瘤(Rhabdomyosarcoma, RMS)细胞转化为正常肌肉细胞的方法。横纹肌肉瘤是一种侵袭性儿童癌症,起源于肌肉等结缔组织。传统治疗包括化疗、手术和放疗,对儿童患者造成巨大痛苦。如果能够将癌细胞转化为健康细胞,将为患者提供全新的治疗选择。
研究团队开发了一种新型基因筛选技术,利用基因组编辑寻找迫使RMS细胞转变为肌肉细胞的基因。他们发现,当一种名为NF-Y的蛋白质被破坏时,RMS细胞会停止增殖并开始呈现典型肌肉特征和功能。Vakoc教授表示:“这些细胞实际上变成了肌肉。肿瘤失去了所有癌症属性,从一个只想增殖的细胞转变为致力于收缩的细胞,无法再回到增殖状态。”该研究发表在《美国国家科学院院刊》(PNAS)上。
NF-Y与RMS之间的新发现可能推动分化疗法的发展。该技术还可适用于其他癌症类型,未来科学家或许能研究出如何将其他肿瘤转化为健康细胞。此前,Vakoc团队已成功将尤文肉瘤细胞转化为健康组织细胞。这些研究得到了因癌症失去亲人的当地家庭的支持。