基因疗法也许能够预防失明

　　美国佛罗里达大学遗传学研究所的研究人员成功地利用基因技术为老鼠治疗视网膜分离症。视网膜分离症是一种影响男孩的、罕见的不能治愈的遗传性眼疾。

　　研究提出，这种基因技术最终将被用来治疗人类的视网膜分离症及其他眼疾，这些病症是由个别的基因缺陷所导致的。

　　目前，对于视网膜分离症还没有治疗方法。这种眼疾情况第一次出现在5到10岁时，每5000个男孩中会有1人因此导致失明。

　　眼科分子遗传学教授William Hauswirth表示，“这些孩子会逐渐丧失视力，结果是毁灭性的。视网膜从中间逐渐开始裂开，导致丧失中央视力，中央视力是保证阅读及行走所必须的。”

　　对于健康的眼睛，视网膜会分泌一种名为retinoschisin（RS1）的蛋白质，就像胶水一样附着在视网膜层。患有视网膜分离症的男孩没有分泌RS1的能力。这种蛋白质的缺失导致视网膜层脱离并导致微小囊肿的形成。

　　研究人员将人类健康的RS1基因注入到缺少这种基因、而又需要保留视网膜的老鼠右眼的视网膜下，而老鼠的左眼未进行此项治疗。六个月以后，经过治疗的右眼显示健康，而左眼显示出明显的疾患受损迹象。

　　此项研究报告发表在8月号的《分子治疗》中。
(责任编辑：泉水)

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