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Prana公司帕金森药物PBT434实现MJFF开发里程碑

时间:2012-09-02 20:52来源:生物谷   作者:未知 阅读:

Prana 生物技术公司在研的帕金森氏症(Parkinson's disease,PD)先导化合物PBT434,已顺利通过了一系列的临床前开发研究,这些研究对该化合物是否适用于人体临床研究进行了评估。

该些研究由迈克尔·J·福克斯基金会(MJFF)2011年的管线项目资助,该项目用于支持其"治疗性开发倡议(Therapeutic Development Initiative)"。MJFF所资助项目的资金是基于里程碑付款。

PBT434在临床前毒理学、遗传毒性、安全药理学研究中均达到了所有的里程碑,使得该药在启动临床实验之前,可被定位于开展大规模的动物毒理学研究。

PBT434是一种新型、可口服的化合物,可轻松地进入大脑,能够发挥强有力的神经保护特性。尤为特别的是,它能够保留PD随着时间推移而逐渐退化的脑组织--黑质(substantia nigra)。通过保护该组织,Prana的科学家们已在动物模型中证明了动作协调性及力量的恢复。

PBT434已被证明能够阻碍铁离子诱导的氧化损伤及神经级联反应,这些损伤可杀死黑质。因此,相对于目前已上市的症状性制剂,PBT434的作用机制提供了一种新颖的疾病修饰治疗策略。症状性制剂顶多只是发挥减少疾病副作用,而不是改变疾病的进程。

"基于这些功效研究及临床前开发评估的完成,Prana将把目光转向推进PBT434至长期的毒理学研究,以及PBT434的大规模生产。所有这些完成后,我们有望在明年年底提交研究性新药申请(IND),并于2014年开始临床试验,"Prana 执行主席Geoffrey Kempler说道。"目前公司正在开展2个平行的试验,另一种化合物PBT2旨在开发用于阿尔茨海默氏症及亨廷顿病性痴呆。"

帕金森症是一种毁灭性的疾病,能够导致肌肉控制能力、发声、平衡、消化功能的丧失,同时也会影响患者的心理及认知功能。PD是第二个最常见的神经系统退行性疾病。目前PD药物的市场规模约为每年40亿美元,但大多数现有药物是针对疾病症状的治疗,而实际上并不能阻止正在发生的脑黑质破坏性活动的进程。

迈克尔-J-福克斯基金会(Michael J Fox Foundation,MJFF)

作为世界帕金森氏病研究领域的开创领袖,迈克尔-J-福克斯基金会致力于研究帕金森氏病的研究方案,确保帕金森氏病患者获得更好的治疗条件和生存环境,并通过公益宣传与活动来提高人们对帕金森氏病的防治与认识。该基金会由演员迈克尔·J·福克斯于2000年成立。该基金会已成为全球帕金森症研究最大的私人资助者,至今已投入的研究资金高达1.79亿美元。该基金会积极推进帕金森氏病研究的做法已使它成为"全球帕金森氏病研究最可信的声音(the most credible voice on Parkinson's research in the world)"。在2010年,福克斯基金会启动了有关帕金森氏病生物标志物演化的首个大规模临床研究,该项目为期5年,总耗资为4000万美元。

(责任编辑:泉水)
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