美国人类基因组研究院(NHGRI)的一个研究组惊奇地发现一类正处于试验阶段的抗癌药物还在实验室表现出了治疗导致早衰的一种致死性遗传疾病的潜力。这项研究的结果公布在8月29日的Proceedings of the National Academy of Sciences(PNAS)的网络版上。
Brian Capell和同事发现目前正在进行人类骨髓性白血病、神经纤维瘤和其他疾病的治疗试验的一类叫做FTIs(法尼基转移酶抑制剂)的药物还可能用于治疗患Hutchinson-Gilford早衰综合症(儿童早衰症)的儿童。 儿童早衰症是一种影响着400万儿童健康的遗传疾病。患这种疾病的儿童出生时看似正常,但是当逐渐长大时会暴露出了问题:会过早发生生长停滞并且出现了衰老的症状。遗憾的是,目前还没有方法治疗这种疾病。 新的研究结果表明原本设计用于癌症治疗的FTIs能够逆转明显的细胞核结构异常——早衰儿童的细胞的一个特征。研究人员使用FTIs处理来自早衰病人和实验室培养的皮肤细胞并获得了以上的惊人发现。如果接下来的小鼠模型试验能够证实这些由细胞实验得到的结果并能改善小鼠的疾病状况,那么FTIs的人类早衰临床实验将有望在明年春天开始。 (责任编辑:泉水) |