PNAS：锌指蛋白——抗击亨廷顿病的新型工具
时间:2012-10-15 17:23 来源:生物谷 作者:生物谷 点击:次
2012年10月12日 讯 /生物谷BIOON/ --亨廷顿病（Huntington's disease, HD）是一种由编码亨廷丁蛋白（huntingtin）的DNA序列中CAG三核苷酸重复异常扩增引起的常染色体显性遗传性神经退行性疾病。正常人群中CAG重复次数通常为10-35次，而患者则超过36次，重复次数越多，发病年龄越早、病情越重。亨廷丁蛋白在全身多种组织中表达，对神经元发育和存活至关重要。尽管HD研究众多，但目前尚无有效疗法。 近日，来自巴塞罗那基因组研究中心（Centre for Genomic Regulation, CRG）的研究人员基于特定蛋白质的修饰作用，开发出一种新型工具。这些蛋白质称为锌指蛋白（zinc finger proteins, ZFPs），能够识别并结合特定的DNA序列，从而调节基因表达。在这项研究中，研究者利用该工具降低了突变基因的错误表达，有效抑制了疾病进程。相关成果发表于国际期刊PNAS。 研究者Mireia表示，他们设计出的特定锌指蛋白能够识别并特异性结合超过35个CAG三聚体重复片段，从而抑制其表达，减少突变亨廷丁蛋白的产生。在小鼠实验中，接受治疗的实验小鼠HD症状出现延迟，表明该工具具有治疗潜力。 下一步，研究者将优化这一工具，以开发更有效、更持久的亨廷顿病疗法。这无疑是患者的福音。该研究得到了欧盟委员会等机构的支持。 编译自：Zinc Fingers: A New Tool in the Fight Against Huntington's Disease (责任编辑：泉水) |