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“多能”的意思是“具备多种能力”。“多能”俩字加在干细胞前意味着这种干细胞能够形成各种不同的身体组织。对于科学家来说，他们希望多能干细胞的“多能”性能够表现在更多其它的方面。例如不仅可以用于形成新的组织或器官替代身体中功能失常的部分（即再生医学），还可以用于生产纯粹的细胞培养物以进行药物的早期试验。

培养和使用人类多能干细胞曾因涉及胚胎而引发争议。然而，2006年，日本京都大学的山中伸弥团队在《Cell》杂志发表研究，通过添加四个激活基因将皮肤细胞转变为类似胚胎干细胞的多能细胞，即诱导多能干细胞（iPSC）。这一突破为疾病研究和药物开发提供了新的细胞来源。

2013年1月3日，英国制药公司阿斯利康宣布将购买由Cellular Dynamics公司利用iPSC生产的人类心肌、血管、神经细胞以及肝细胞。Cellular Dynamics公司由James Thomson博士创立，他于1998年首次分离人类胚胎干细胞，并在2007年发表了美国的iPSC研究成果。阿斯利康计划利用这些细胞进行两项研究：一是寻找能刺激非多能干细胞转变为成熟组织的分子，作为药物促进受损组织自我修复；二是利用iPSC测试与再生医学无关的药物毒性。

许多有潜力的药物在临床试验中因疗效不足或严重副作用而失败，导致研发成本高昂。阿斯利康希望通过干细胞毒性测试，减少因副作用导致的失败。同样，葛兰素史克在2012年12月开展研究，用β-淀粉样蛋白攻击iPSC分化的神经细胞，测试数百种药物的反应，相关成果将发表于《Stem Cell Research》。

iPSC的另一重要应用是建立疾病模型：从患有特定遗传疾病的患者身上获取iPSC，分化为相关细胞类型，研究疾病机制和药物反应。哈佛大学的George Daley博士是这一领域的先驱，他于2008年建立了多种疾病（如唐氏综合症、青年糖尿病、帕金森症）的干细胞系。尽管Daley博士承认技术尚处初期，但最终将推动新药发现。他协助创立的iPierian公司已利用iPSC开发出两种抗体，靶向tau蛋白（与阿尔茨海默病相关）并清除炎症，应用已超越再生医学的初始理念。多能干细胞的多能性正逐渐展现其变革潜力。