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急性髓性白血病新希望:蛋白质阻断剂可终止癌细胞扩散

急性髓性白血病(AML)是最具侵袭性和破坏性的癌症类型之一:它发病隐匿,五年存活率仅为24%。然而,更有效的治疗方式或许即将到来。澳大利亚墨尔本的沃尔特和伊丽莎·霍尔研究所的研究人员发现了一种对血癌扩散至关重要的蛋白质——Hhex蛋白。通过阻断该蛋白的功能,研究人员成功阻止了癌细胞的扩散——至少在实验室条件下如此。接下来,他们将探究这一“刹车”机制是否同样适用于人类,但前景十分乐观。

研究人员发现,在切断Hhex蛋白的供应后,白血病细胞不再失控性扩散。此外,健康血细胞并不依赖该蛋白——因此,我们或许能够开发出专门靶向Hhex的治疗方法,而不会引发当前白血病治疗中常见的严重副作用。目前绝大多数AML疗法不仅针对癌细胞,也会同时杀伤健康细胞。Hhex蛋白仅对白血病细胞至关重要,这意味着我们可以精准靶向它来治疗白血病,同时保护正常细胞,从而避免标准癌症治疗带来的许多严重副作用。

尽管人体确实存在一套自我防御机制,能够关闭“应激”细胞并终止其增殖,但Hhex蛋白会使这一机制失效,导致受损细胞持续扩散。如果科学家能够移除Hhex蛋白,身体便能重新激活安全流程,从而阻止AML等癌症的扩散。Hhex仅调控少数基因,且并非正常血细胞的必需成分。这为我们提供了一个罕见的机会,能够在避免大量副作用的前提下杀死AML细胞。

目前,研究人员希望鉴定出Hhex蛋白上执行其功能的关键区域,从而设计出人们迫切需要的AML新型药物。既然科学家已经明确了AML细胞如何不受控制地扩散,他们便可以采取相应措施。尽管距离新型药物上市还有一段距离,但这一发现有望免除患者现有治疗中的痛苦和折磨,同时改善其长期预后。

(责任编辑:泉水)