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今晨，医药巨头诺华（Novartis）宣布，其开发的革命性癌症疗法——CAR-T疗法Kymriah已获得美国食品及药品监督管理局（FDA）的批准。这是美国首个获批的基因疗法，标志着癌症治疗进入新时代。

FDA称，Kymriah是全球首个获批的CAR-T疗法，用于治疗儿童和青年急性淋巴细胞白血病（ALL）。该疗法通过基因改造患者自身的T细胞，使其表达嵌合抗原受体（CAR），从而精准识别并杀伤癌细胞。临床试验显示，63例患者中83%在3个月内达到缓解，6个月和12个月生存率分别为89%和79%。

Kymriah的一次性治疗费用为47.5万美元，但诺华承诺，若患者在一个月内无效则全额退款。尽管价格引发争议，但相比此前预估的60-72.5万美元已有所降低。诺华计划在22天内完成个性化制备，并逐步扩展至32家美国医院。

CAR-T疗法也存在风险，如细胞因子释放综合征和神经毒性。诺华表示其临床试验中未出现相关死亡。此外，Kite Pharma和Juno Therapeutics也在开发类似疗法，复星凯特已引进Kite的产品KTE-C19，有望在中国上市。