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英国伦敦大学学院11日宣布，该校研究人员领衔的团队在一期临床试验中证实，一种亨廷顿舞蹈病治疗新药可成功降低患者神经系统中与这种疾病相关的变异蛋白质水平。亨廷顿舞蹈病是一种主要影响中老年人的神经退行性脑病，由HTT基因突变导致，患者大脑神经细胞受损，无法控制机体运动，表现为颤搐等舞蹈症状，最终导致患者过早死亡。该病目前尚无有效治疗方法，因此这一突破备受关注。

这种治疗亨廷顿舞蹈病的新药名为IONIS-HTTRx，是一种反义寡核苷酸药物，旨在靶向并降解突变的HTT mRNA，从而减少变异亨廷顿蛋白的产生。伦敦大学学院教授萨拉·大不里士领衔的团队在一家制药公司支持下，于2015年开始进行该药临床试验。团队在英国、德国和加拿大招募了46位患者，他们都处于亨廷顿舞蹈病早期阶段。试验过程中，每位患者随机分配到一定量的新药或安慰剂。试验结果显示，这种新药不但能降低神经系统中与疾病病发相关的变异蛋白质水平，并且这种药物的安全性以及耐受性都很好。

大不里士认为，这一临床试验结果是“突破性的”，“现在的重要一步就是尽快开展更大规模的临床试验，以便验证这种药物是否能减缓疾病进程。”该研究为亨廷顿舞蹈病的治疗带来了新的希望，也为其他神经退行性疾病的基因靶向治疗提供了重要参考。