大麻药物治疗亨廷顿病的IND申请
时间:2018-08-16 10:47 来源:MMJ国际控股公司 作者:MMJ国际控股公司 点击:次
MMJ国际控股公司是一家专注于通过患者临床研究推进医用大麻科学的医学科研公司。2018年8月4日,该公司宣布已向美国食品药品监督管理局(FDA)提交了一份研究前新药(IND)申请,旨在启动针对亨廷顿病的临床试验。MMJ正在寻求FDA的许可,以开发一种源自大麻植物天然提取物的医药级大麻药物。MMJ的主要医学研究人员将进行首次临床试验,以调查和证明其天然植物大麻提取物专有配方作为亨廷顿病治疗的功效。 亨廷顿病(Huntington disease,HD)又称亨廷顿舞蹈病、慢性进行性舞蹈病、遗传性舞蹈病,于1842年由Waters首次报道,1872年由美国医生George Huntington系统描述而得名。这是一种常染色体显性遗传的基底节和大脑皮质变性疾病,临床上以隐匿起病、缓慢进展的舞蹈症、精神异常和痴呆为特征。本病呈完全外显,受累个体的后代患病概率为50%,可发生于所有人种,白种人发病率最高,中国则较少见。亨廷顿病由HTT基因中的CAG重复序列异常扩增引起,导致突变亨廷顿蛋白的积累,进而引起神经元功能障碍和死亡,尤其是纹状体和大脑皮层。目前尚无治愈方法,现有治疗主要针对症状管理。大麻素因其神经保护、抗炎和抗氧化特性,被认为可能对亨廷顿病有治疗潜力。MMJ的IND申请旨在探索大麻提取物在缓解运动症状、改善认知功能及延缓疾病进展方面的作用。 (责任编辑:泉水) |
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