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白血病作为人类癌症史上最棘手的病症之一，在过去40年里尽管与其他癌症一样受益于新的疗法，但对大多数患者来说，结果似乎微乎其微，并无什么鼓舞人心的消息。直至最近，科学家终于迎来新突破：他们开发出了一种新药，并成功治愈了50%患有急性白血病的实验小鼠。

8月23日，发表在《Cell》杂志题为“Small Molecules Co-targeting CKIα and the Transcriptional Kinases CDK7/9 Control AML in Preclinical Models”的研究中，来自耶路撒冷希伯来大学医学院的Yinon Ben-Neriah教授及其研究小组开发出一种新型小分子药物，数据显示对患有急性白血病的实验小鼠的治愈率为50%。

白血病细胞可以产生多种高表达的蛋白质，这些蛋白质聚集在一起为白血病细胞提供快速生长和逃避化疗死亡威胁的保护力。迄今为止，大多数用于治疗白血病的生物药物仅针对个别白血病细胞蛋白。然而，在靶向治疗过程中，白血病细胞会迅速激活其他蛋白质来阻断药物，导致耐药性白血病细胞迅速再生，疾病卷土重来。

在这项新研究中，Ben-Neriah团队开发的新药像集束炸弹一样发挥作用：它同时靶向多个白血病相关蛋白，使得白血病细胞难以激活其他逃避治疗的蛋白质。此外，这种单分子药物还完成了三四种不同药物的作用，减少了癌症患者需要接受多种治疗的需求，从而规避了常规治疗无法忍受的副作用。

值得一提的是，这种新药还有望根除白血病干细胞。长期以来，白血病干细胞一直是癌症治疗的巨大挑战，也是科学家无法治愈急性白血病的主要原因之一。该药物通过同时抑制酪蛋白激酶Iα（CKIα）和转录激酶CDK7/9，干扰白血病干细胞的自我更新和存活信号通路，从而实现对白血病干细胞的清除。

“仅服用了一剂新药，几乎所有实验小鼠的白血病症状都在一夜之间消失了，我们很高兴看到这种戏剧性的变化。”Ben-Neriah教授说。BioTheryX公司最近从希伯来大学的技术转让公司Yissum购买了该药物的权利，并与Ben-Neriah团队合作，正在申请FDA批准第一阶段临床研究。

参考资料：1）Acute leukemia: Drug trials show 50 percent cure rate in lab mice