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导读：帕金森病（Parkinson's disease, PD）是常见的神经退行性疾病，我国患者已超220万。目前治疗仅能改善症状，无法延缓疾病进展。近日，巴塞罗那自治大学（UAB）研究发现小分子SynuClean-D可有效阻断α-突触核蛋白（α-synuclein）异常聚集，逆转神经病变，为PD治疗带来新希望。

PD的主要病理特征是中脑黑质多巴胺能神经元变性死亡、纹状体多巴胺含量减少，以及残存神经元内出现路易小体（Lewy body）。路易小体的主要成分是错误折叠的α-synuclein蛋白。正常情况下，α-synuclein参与突触功能调节、信号传导等生理过程；但在PD中，α-synuclein发生错误折叠，与A30P和H50Q等突变体聚集形成毒性寡聚体和原纤维，破坏突触囊泡、干扰多巴胺代谢、损伤线粒体，最终导致神经元死亡。

研究团队从超过14,000个分子中筛选出SynuClean-D。该分子能紧密结合α-synuclein原纤维，发挥强效分解活性，显著减少α-synuclein聚集，并恢复突触运动活性，保护多巴胺能神经元。动物实验也证实了其神经保护作用。不过，该研究仍处于临床前阶段，需进一步验证并开发合适的药物递送系统。我们期待后续进展。