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将来自皮肤等身体组织的细胞进行重编程，可让它们返回到一种多能的胚胎样状态，从而能够分化为其他细胞类型。这种重编程细胞被称为诱导性多能干细胞（iPS细胞，iPSC）。日本神经外科医生首次将iPS细胞植入帕金森病患者的大脑中，这是利用iPS细胞开展临床试验治疗的第二种疾病。

日本京都大学的科学家们利用一种技术将iPS细胞转化为产生神经递质多巴胺的神经元前体细胞，即多巴胺前体细胞。在帕金森病患者中，产生多巴胺的神经元缺失会导致颤抖和行走困难。2018年10月，京都大学医院神经外科医生Takayuki Kikuchi将240万个多巴胺前体细胞植入一名50多岁患者的大脑中。在3小时的治疗过程中，Kikuchi及其团队将这些细胞精准注入12个被称为多巴胺活性中心的位点。2017年8月，京都大学干细胞科学家Jun Takahashi团队已证实多巴胺前体细胞可改善猴子的帕金森病症状。

Takahashi团队利用京都大学储存的iPS细胞获得多巴胺前体细胞，这些iPS细胞通过对匿名供者的皮肤细胞进行重编程产生。Takahashi表示：“这名患者表现良好，到目前为止没有出现重大不良反应。”团队将观察他六个月，若无并发症，将再植入240万个多巴胺前体细胞。该团队计划在2020年底前再治疗6名帕金森病患者，以测试安全性和有效性。

Takahashi指出，如果临床试验进展顺利，根据日本的再生药物快速审批制度，最早在2023年就可能将这种疗法推向市场。他说：“当然，这取决于临床试验结果有多好。”2014年，Takahashi的妻子、眼科医师Masayo Takahashi团队在一项临床试验中，将iPS细胞产生的视网膜色素上皮细胞片层植入一名七十多岁女性患者的右眼，成功阻止了老年黄斑变性并改善视力。不过，因后来在该患者iPS细胞及视网膜色素上皮细胞中鉴定出两个较小的基因变化（虽无证据表明与肿瘤形成相关），为保险起见，该临床试验暂停。

参考资料：David Cyranoski. ‘Reprogrammed’ stem cells implanted into patient with Parkinson’s disease. Nature, Published Online: 14 November 2018, doi:10.1038/d41586-018-07407-9.