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根据一项开放标签的扩展试验，托吡酯对偏头痛具有有效的长期预防作用。美国新英格兰头痛中心的Alan Rapoport博士及其同事指出，在两项为期26周的随机、安慰剂对照试验中，托吡酯100mg或200mg/天可显著降低每月平均偏头痛发作频率。研究者进一步评估了托吡酯在超过8个月内的预防效果和安全性。

研究者在2006年7/8月的《头痛》（Headache 2006;45:1151-1160）杂志上报告，共纳入567例偏头痛或偏头痛伴先兆的患者，这些患者完成了上述两项试验之一，或因疗效不佳而退出。所有患者进入开放标签扩展试验，托吡酯剂量根据临床疗效进行个体化滴定。在双盲期接受安慰剂的患者，在扩展期需要托吡酯平均剂量124.7 mg/天，而之前接受托吡酯的患者平均剂量为150 mg/天。

接受安慰剂的患者在双盲试验结束时平均每月偏头痛发作次数为4.9次（基线为5.8次），而在开放标签扩展试验结束时降至平均每月3.0次。最常见的治疗相关不良反应包括感觉异常、上呼吸道感染、恶心和食欲减退。在较早的试验中，因不良反应中断治疗的比例在托吡酯组和安慰剂组分别为22.2%和11.0%；在开放标签期，相应比例分别下降至8.6%和20.9%。

Rapoport博士的研究团队总结认为，托吡酯可安全有效地预防偏头痛或偏头痛伴先兆患者的头痛发作，疗效可持续长达14个月。