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多发性硬化症（MS）是一种慢性神经系统疾病，主要表现为神经纤维（轴突）受到炎症、髓鞘损失和退化的损伤，导致神经信号传导障碍，出现疲劳、行走困难、疼痛、肌肉僵硬以及认知和情绪变化等症状。目前的治疗手段主要针对炎症和髓鞘保护，但难以完全阻止轴突的长期损伤。

近期，来自波士顿儿童医院神经生物学项目的研究团队发现，通过增加神经系统中一种重要化合物——烟酰胺腺嘌呤二核苷酸（NAD）的水平，可能为MS的慢性进展期提供保护。研究显示，给予烟酰胺（维生素B3的前体）可以显著保护神经轴突免受退化，减少炎症和髓鞘丧失，甚至对已失去髓鞘的轴突也具有保护作用。这一发现发表在《神经科学杂志》2023年9月20日的封面文章中。

研究团队利用模拟MS的动物模型——实验性自身免疫性脑脊髓炎（EAE）——进行系列实验。结果表明，连续每日皮下注射烟酰胺能够延缓神经功能障碍的出现，且其保护效果与剂量成正比。在神经损伤评分中，接受高剂量烟酰胺的鼠类表现出较轻的症状（评分在1到2之间），而对照组则多达3到4，差异具有统计学意义。

进一步分析发现，神经功能较好的小鼠其脊髓中的NAD水平较高，而神经功能较差的则NAD水平较低。具有能将烟酰胺转化为NAD的酶活性较高的Wlds基因鼠对治疗反应更佳。此外，即使在EAE诱发后10天开始治疗，烟酰胺仍能显著减轻神经障碍，显示其在疾病后期的潜在疗效。

机制方面，研究证实，烟酰胺通过提升脊髓中的NAD水平，防止轴突退化。直接给予NAD也具有类似的保护作用。NAD在细胞能量代谢中扮演关键角色，其前体烟酰胺易于穿越血脑屏障，且作为维生素B3的一种形式，已在临床上用于治疗糙皮病（维生素B3缺乏）、高胆固醇等疾病，具有良好的安全性潜力。

研究负责人金子慎二郎博士表示：“我们希望推动临床试验，验证烟酰胺在MS患者中的疗效。早期治疗以抗炎为主，但在疾病的慢性阶段，保护轴突免受损伤尤为关键。”

该研究由国家多发性硬化症协会和国家神经障碍与中风研究所资助。波士顿儿童医院作为全球最大的儿童医学研究中心之一，自1869年以来不断推动基础与临床研究，惠及儿童与成人的健康。