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一项利用培养细胞进行的测试为筛选亨廷顿舞蹈症的潜在治疗药物提供了有效方法。德克萨斯大学西南医学中心的研究人员报告称，两种化合物——美金刚（memantine）和利鲁唑（riluzole）——在模拟亨廷顿舞蹈症的条件下，能够显著提高细胞的存活率。

“这些药物已经在多种亨廷顿舞蹈症模型和部分人类临床试验中进行了测试，但结果往往难以解释，”研究的资深作者、德克萨斯大学西南医学中心生理学副教授Ilya Bezprozvanny博士表示。“不同研究团队对某些药物的结果存在冲突，而由于研究未在相同条件下进行，难以判断差异来源。”

亨廷顿舞蹈症是一种致命的遗传性疾病，通常在成年期发病，导致特定脑细胞死亡。患者表现为不受控制的运动、情绪紊乱和认知能力下降。携带亨廷顿基因突变的个体，其子女有50%的遗传风险。目前尚无治愈方法，但已有多种药物用于缓解症状或减缓疾病进展。

该疾病主要影响大脑中的纹状体区域，该区域负责运动控制和执行功能（如计划和抽象思维）。亨廷顿舞蹈症主要攻击纹状体中的中型棘状神经元。Bezprozvanny博士的研究团队此前已经证明，亨廷顿患者的纹状体神经元对谷氨酸（一种神经递质）过度敏感。

在最新的研究中，研究人员从携带突变人类亨廷顿基因的小鼠大脑中培养了纹状体神经元。实验结果显示，谷氨酸会导致这些神经元死亡。研究团队测试了五种临床相关的谷氨酸抑制剂，以评估其保护能力。

研究发现，叶酸、加巴喷丁（gabapentin）和拉莫三嗪（lamotrigine）对细胞的保护作用不显著。然而，用于阿尔茨海默病治疗的美金刚和用于肌萎缩性侧索硬化症（ALS）治疗的利鲁唑则表现出较强的保护作用。其中，美金刚在实验中表现出更强的效果。此外，美金刚在临床研究中也显示出延缓亨廷顿舞蹈症进展的潜力，而利鲁唑则有助于缓解部分症状。

“我们的研究首次系统性地对多种与临床相关的谷氨酸通路抑制剂进行了对比，结果表明美金刚在体外实验中表现出最有前景的疗效，”Bezprozvanny博士表示。“下一步需要在亨廷顿小鼠模型中进行整体动物研究，以验证这些发现。”

本研究由Robert A. Welch基金会、高Q基金会以及美国国家神经疾病与中风研究所资助。其他参与研究的UT Southwestern研究人员包括生理学研究助理Jun Wu博士和生理学讲师Tie-Shan Tang博士。

关于德克萨斯大学西南医学中心

德克萨斯大学西南医学中心是美国领先的医学中心之一，集开创性生物医学研究、卓越的临床护理和教育于一体。该中心拥有超过1400名全职教职员工，其中包括四位现役诺贝尔奖得主，数量居全球医学院之首。UT Southwestern的医生为近8.9万名住院患者提供医疗服务，并监督每年210万次的门诊访问。

原文发布于德克萨斯大学西南医学中心官方网站：http://www.utsouthwestern.edu/home/news/index.html