2012年10月12日 讯 /生物谷BIOON/ --亨廷顿是疾病(HD)是由于编码亨廷丁蛋白DNA序列(核苷酸CAG)的多重重复所引发的一种遗传性的遗传障碍疾病。亨廷丁蛋白在机体的多种组织中存在,其对于个体的神经元发育和存活非常重要。尽管关于HD的研究很多,但是目前针对此疾病的疗法却没有。 近日,来自巴塞罗那基因组研究中心的研究者基于特定蛋白质的修饰作用开发出了一款新型工具,这些蛋白质称为锌指蛋白质,其可以识别并结合特定的DNA序列,进而调节DNA的表达。这项研究中,研究者使用新型工具降低了突变基因的错误表达,这就会有效抑制疾病的进程,相关研究成果刊登在了国际杂志PNAS上。 研究者Mireia表示,我们设计出的特定锌指蛋白质,其可以识别并特异性地结合超过35个CAG三聚体重复片段,进而以至其表达,降低突变的亨廷丁蛋白质产生。用小鼠进行实验,研究者发现实验小鼠发生HD症状有所延迟。 下一步,研究者将优化这项工具,以使得更有效和耐用的治疗亨廷顿疾病的方法问世,这无疑是病人的一大福音,相关研究成果由欧盟委员会等机构支持。 (生物谷Bioon.com) 编译自:Zinc Fingers: A New Tool in the Fight Against Huntington's Disease |