Cell Therapeutics公司近日获得Baxter公司高达6000万美元的投资，用于支持其治疗骨髓纤维化新药pacritinib的三期临床研究。根据协议，Baxter还将提供高达1亿多美元的里程碑付款。作为回报，Baxter将获得pacritinib的海外销售权，并分享一部分美国市场的销售份额。这一消息对Cell Therapeutics公司无疑是重大利好，近年来该公司在研发领域屡屡受挫：2010年，其白血病治疗药物pixantrone被FDA否决；今年，其研究项目tosedostat因严重副作用而遭受重挫。得到Baxter的鼎力支持后，公司即将开展两项pacritinib的三期研究，以期最终获得成功。
Pacritinib是一种口服JAK2/IRAK1抑制剂，主要用于治疗骨髓纤维化，这是一种骨髓增殖性肿瘤，常导致脾肿大、贫血和全身症状。该药物通过抑制JAK2和IRAK1信号通路，减少炎症因子产生，从而改善症状。目前，骨髓纤维化的标准治疗包括JAK2抑制剂如ruxolitinib，但部分患者因耐药或副作用而需要新选择。Pacritinib的独特之处在于其对IRAK1的抑制，可能提供额外的抗炎效果。