据2005年5月26日《新英格兰医学杂志》（N Engl J Med. 2005;352:2193-2201）发表的一项随机对照研究，沙格司亭（粒细胞巨噬细胞集落刺激因子，GM-CSF）可能对治疗活动性克罗恩病有益。尽管在主要终点上与安慰剂无显著差异，但该药物降低了疾病严重程度并改善了患者的生活质量。

研究作者、麻省总医院的Joshua R. Korzenik博士及其同事指出：“克罗恩病可能起源于肠道固有免疫防御系统的缺陷，包括小肠上皮细胞和固有层吞噬细胞（如中性粒细胞和巨噬细胞）的功能异常。沙格司亭作为一种造血生长因子，能够刺激肠道固有免疫系统的细胞，初步研究显示其对克罗恩病有治疗作用。”

该研究共纳入124名中重度活动性克罗恩病患者，按2:1的比例随机分配至每日皮下注射沙格司亭（6 μg/kg）或安慰剂，疗程为56天。允许患者同时使用抗生素或氨基水杨酸类药物，但禁止使用免疫抑制剂或糖皮质激素。主要终点为治疗结束时（第57天）的临床应答率，定义为克罗恩病活动指数（CDAI）较基线下降至少70分。次要终点包括疾病严重程度、健康相关生活质量的变化及不良事件。

结果显示，主要终点方面，沙格司亭组与安慰剂组的临床应答率无显著差异（54% vs 44%，P=0.28）。然而，沙格司亭组有48%的患者在第57天时CDAI下降至少100分，而安慰剂组仅为26%（P=0.01）。此外，沙格司亭组在总缓解率、临床应答类型、治疗第29天及治疗后30天的缓解率方面均优于安慰剂组。不良事件方面，沙格司亭组更常见轻至中度注射部位反应和骨痛，3例患者出现可能与沙格司亭相关的严重不良事件。

作者总结道：“本研究未达到主要终点，但次要终点结果表明沙格司亭治疗降低了疾病严重程度并改善了活动性克罗恩病患者的生活质量。这些结果提示，通过调节肠道固有免疫防御的治疗策略可能对克罗恩病有效。”