肺癌和急性髓细胞白血病看似不相关的两种疾病，却让中国科学院强磁场科学中心研究员刘青松对老药依鲁替尼有了新的发现。依鲁替尼原本用于治疗B细胞淋巴癌，但最新研究表明，它对EGFR突变型非小细胞肺癌和FLT3-ITD阳性急性髓细胞白血病也具有显著抑制作用。
肺癌是导致癌症患者死亡的主要恶性肿瘤之一。我国每年新发肺癌患者约70万人，其中非小细胞肺癌占80%～85%。尽管手术和放化疗技术不断提高，非小细胞肺癌患者的5年生存率仍低于20%。约20%的非小细胞肺癌患者存在EGFR基因突变，针对突变EGFR的靶向治疗已成为重要治疗方案。然而，现有EGFR抑制剂常出现耐药性，亟需新药突破。
急性髓细胞白血病是成年人常见的血液系统恶性肿瘤，以骨髓和外周血中原始髓性细胞异常增殖为特征，病情急重，若不及时治疗，数月内可致死。约30%的急性白血病患者存在FLT3基因内部串联重复（FLT3-ITD），该突变在疾病发生发展中起关键病理作用。目前临床上缺乏特异性靶向药物。
刘青松课题组利用自主构建的以激酶为靶点的全细胞高通量筛选库，系统分析了依鲁替尼的脱靶效应，发现该药对FLT3-ITD阳性白血病和EGFR突变非小细胞肺癌具有明显抑制作用。依鲁替尼是一种不可逆的BTK激酶抑制剂，已获美国FDA批准用于治疗套细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病和华氏巨球蛋白血症。其不可逆结合机制使其对耐药突变仍有效。研究团队在蛋白水平、细胞水平、患者原代细胞和动物模型中均验证了这些新发现。
“虽然这些新发现尚未直接应用于临床，需要经过临床试验验证，但由于依鲁替尼已在临床使用，其毒理和药代动力学特性明确，因此推向临床试验的成功率远高于全新药物。”刘青松表示。目前，团队已申请中国和国际专利，并与安徽省新星药业合作进行产业化开发。
刘青松于2012年回国加入强磁场科学中心，此前在哈佛大学医学院从事抗肿瘤药物和耐药机制研究。他指出，国内科研硬件条件已不逊于国外，但生物耗材等依赖进口，成本高昂且采购周期长，影响科研效率。他呼吁建立完整的转化医学产业链，以提升我国在该领域的竞争力。