美国血液病学会（American Society of Hematology，简称ASH）第57届年会近期在佛罗里达州奥兰多闭幕。此次会议上，“嵌合抗原受体T细胞”（CAR-T）——一种可杀死癌细胞的免疫细胞——引发了广泛关注。CAR-T疗法通过基因改造患者自身的T细胞，使其能够识别并攻击癌细胞，在血液肿瘤治疗中展现出巨大潜力。
三家领先公司公布了其CAR-T疗法的积极数据。瑞士诺华制药（Novartis）走在最前列，其研究型CAR-T产品CTL019计划于2017年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交上市申请。诺华报告称，在针对某些血癌的临床试验中，基因改造的T细胞取得了显著进展。2014年，诺华的一项试验已引发轰动：30例白血病患者（多为儿童）中，27例实现完全缓解。目前，数百名患者正在接受CAR-T治疗，疗效令人鼓舞。
在ASH会议上，诺华公布了IIa期临床试验结果：15名弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成年患者中，7例对CTL019反应良好；11名滤泡性淋巴瘤患者中，8例出现反应。此外，宾夕法尼亚大学的研究显示，59名复发/难治性小儿急性淋巴细胞白血病患者中，55例在接受CTL019后缓解，其中18例一年后仍处于缓解状态，9例两年多后仍缓解。
凯德药业（Kite Pharma）的KTE-C19在I期临床试验中，7例淋巴瘤患者有4例完全缓解，并获FDA突破性治疗药品认定，有望加速开发。朱诺治疗公司（Juno Therapeutics）的JCAR014在白血病和淋巴瘤患者中分别实现57%和64%的完全缓解率；JCAR015在急性淋巴细胞白血病患者中完全缓解率达82%。
CAR-T疗法为个体化定制，涉及复杂生产，预计成本高达45万美元，引发对可及性的担忧。朱诺CEO汉斯·比肖普（Hans Bishop）在福布斯医疗保健峰会上表示，仅关注成本会抑制创新。此外，Cellectis公司的“现货型”UCART19（无需个体化定制）已使一名急性淋巴细胞白血病女婴缓解。塞尔基因（Celgene）与蓝鸟生物（Bluebird Bio）合作开发靶向BCMA的T细胞疗法，在多发性骨髓瘤中取得完全缓解。Unum Therapeutics的抗体偶联T细胞受体平台处于早期阶段，旨在降低免疫反应风险并扩大适用癌症类型。
CAR-T领域的热情持续高涨，正如Unum高管赛斯·艾登伯格（Seth Ettenberg）所言：“在ASH会议上，只要有CAR-T演讲的房间，里面就挤满了人，人们对这一领域有着令人难以置信的热情和兴趣。”