1月14日,据FierceBiotech报道,辉瑞进入CAR-T细胞治疗领域,并称与Cellectis的合作最终可能会超越包括诺华在内的强劲竞争对手。在近日召开的J.P. Morgan大会上,辉瑞CEO Ian Read表示:“没有其他公司具备Cellectis这样的能力。”
辉瑞之所以得出这样的结论,主要是因为诺华、JUNO和Kite Pharma的项目依赖于患者自体的T细胞,而Cellectis的候选疗法则使用已经制备好的健康捐赠者的T细胞。这一差异使得Cellectis的异体CAR-T疗法在生产速度和来源上具有明显优势。
辉瑞与Cellectis的合作历史
早在2014年,辉瑞便与Cellectis建立了合作关系。根据当时的协议,辉瑞将支付8000万美元的预付款,Cellectis还可以获得辉瑞每个CAR-T产品高达1.85亿美元的里程碑款项。此外,辉瑞还计划以每股9.25欧元购买Cellectis公司10%的股份。
2015年3月,Cellectis在纳斯达克进行首次公开募股(IPO),募资2.28亿美元。5月,有媒体报道辉瑞与Cellectis洽谈收购事宜,Cellectis的估值可能高达15亿欧元。当时辉瑞已持有Cellectis 9.47%的股份。
11月,Cellectis的异体CAR-T细胞疗法UCART19引起辉瑞和施维雅的关注。Cellectis表示,施维雅已提前行使选择权,获得UCART19的全球独家权利。同时,辉瑞与施维雅达成了一项独家全球授权及合作协议,双方将共同开发和商业化UCART19。
根据协议,辉瑞和施维雅将联合开展UCART19的临床开发项目,并分摊开发成本。辉瑞将负责UCART19在美国的潜在商业化,而施维雅则负责该疗法在其他国家和地区的商业化。此次收购与辉瑞在2014年与Cellectis达成的合作不同,之前的合作并不包括UCART19。
Cellectis的竞争优势:疗效、生产与价格
2015年11月6日,Cellectis的异体CAR-T疗法取得重要进展。一名11个月大的难治性白血病女婴在使用基于Talent基因编辑技术的UCART19疗法后,2个月内获得完全缓解,Cellectis的股价当天上涨超过20%。
2015年12月7日,在ASH2015年会上,Cellectis详细展示了这一治疗过程。该女婴在化疗后接受了单次UCART19回输,剂量为4.5*106/kg,过程中未发现显著毒性,也未出现细胞因子风暴,并已保持3个月的完全缓解。
除了疗效,Cellectis成功完成UCART19在GMP条件下的3个批次生产的消息也推动了该公司的股票上涨。此外,Cellectis的竞争力还体现在其价格上。据估计,诺华的CAR-T疗法因技术、制备和质控等因素,单次治疗费用高达25-40万美元。而Cellectis的异体CAR-T疗法预计一个供体可以为高达500名患者提供治疗,因此成本将降低至诺华的1/5左右,单例治疗价格可能下降到5-10万美元,生产效率也将大幅提升。