日前，一项刊登在国际杂志《Haematologica》上的研究报告中，来自谢菲尔德大学的研究人员通过研究发现，一种常用的关节炎药物或能有效治疗血液癌症患者。在英国，每年约有3000人被诊断为真性红细胞增多症（polycythemia vera, PV），这是一种导致红细胞过度产生的血液癌症，患者常遭受瘙痒、头痛、体重减轻、疲惫及盗汗等症状。

当前的疗法并不能减缓疾病进展，且在缓解症状方面效果不佳。研究者Martin Zeidler及其同事发现，世界卫生组织药物清单中常用于治疗关节炎的甲氨蝶呤（MTX）能通过直接抑制诱发疾病的分子通路来治疗PV。前期研究中，研究人员在果蝇中筛选了能调节JAK/STAT信号的小分子，JAK/STAT是一种关键信号通路，其错误调节对引发骨髓增生性肿瘤（MPNs）至关重要。

随后在人类细胞中的实验表明，甲氨蝶呤能作为JAK/STAT通路激活的潜在抑制剂，甚至在携带诱发MPNs突变的细胞中也是如此。Zeidler表示，小鼠实验与细胞研究结果一致，低剂量MTX能抑制JAK/STAT通路活性，并改善血液计数和脾脏尺寸。

Zeidler指出，利用这种方法治疗人类MPNs小鼠模型，为人体试验提供了前景。MTX的重新定位可能提供一种新型靶向疗法治疗MPN患者。MTX已用于治疗风湿性关节炎等炎性疾病35年，尽管其机制尚不完全清楚，但安全性和有效性已得到证实。由JAK/STAT通路驱动的炎性过程，如风湿性关节炎，以及MTX的有效性，可能源于其对JAK/STAT信号的抑制。

目前，研究人员计划在明年年初进行全面的临床试验，以阐明MTX在治疗骨髓增生性肿瘤上的安全性及有效性。