近日，专注于基因编辑和基因治疗的生物技术公司Homology Medicines宣布完成B轮融资，筹集资金8350万美元。本轮融资由Deerfield Management领投，新投资者包括Fidelity Management & Research Company、HBM Healthcare Investments、Maverick Ventures、诺华（Novartis）、Rock Springs Capital、Vida Ventures、Vivo Capital和Alexandria Venture Investments，原有投资者5AM Ventures、ARCH Venture Partners和淡马锡（Temasek）也参与了跟投。该公司此前已完成4300万美元A轮融资，累计融资额达1.27亿美元。
本轮融资将用于推动两大核心方向：（1）先天代谢缺陷疾病治疗用先导化合物的研发项目，该项目目前正处于从临床前向临床研究过渡的关键阶段；（2）基因编辑专有技术平台AMEnDR™在遗传性罕见病领域的临床应用。
Homology Medicines成立于2015年，并于2016年上市，致力于将基因编辑专利技术应用于罕见病治疗。公司已在基于人体腺相关病毒（AAV）载体的基因编辑和基因治疗领域构建了多项基础技术专利。其核心基因编辑技术平台AMEnDR™不同于其他基因编辑方法（如CRISPR），无需使用外源性核酸酶和增强子，而是基于宿主细胞自身自然发生的同源重组效应，高效精准地矫正致病基因或插入治疗性基因序列。这一专有技术独树一帜，有潜力突破现有基因治疗和基因编辑的技术瓶颈，降低脱靶风险并提高安全性。
AMEnDR™平台具有广阔的应用前景，不限于特定罕见疾病。目前公司正在开展的研发项目涵盖多种罕见病，包括CD34阳性疾病、囊性纤维化、中枢神经系统疾病以及杜氏肌营养不良症（DMD）等，有望为罕见病患者带来新的治疗选择。
“本轮融资吸引了生物技术领域的大牌投资者，这笔资金将使我们能够快速将首个先导候选化合物推进临床开发，并推动我们不断扩大的研发管线。”Homology首席执行官Arthur Tzianabos博士在一份声明中表示。他指出，这些专有技术能够获得诸多知名投资者的青睐，充分证明了其开发罕见病治疗新方法的巨大潜力。
新锐名称：Homology Medicines, Inc.
公司坐标：美国马萨诸塞州贝德福德
官方网站：https://www.homologymedicines.com
融资情况：B轮融资8350万美元
管理团队：CEO Arthur Tzianabos博士；首席科学官Albert Seymour博士；首席运营官Sam Rasty博士；首席财务官Brad Smith博士