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未来输血小板不靠捐献:iPS细胞实现批量生产

2017-08-15 11:54 未知 日本经济新闻 阅读 0
核心摘要: 日本16家制药和化学公司联合宣布,利用iPS细胞实现血小板量产的技术突破,未来血小板供应不再依赖血液捐献,可降低输血感染艾滋病、丙肝等病毒的风险。该技术由Megakaryon公司主导,计划明年启动临床试验,2020年获批。iPS细胞技术由山中伸弥教授于2006年发明,可避免伦理争议并实现个性化治疗。此外,日本研究团队还利用iPS细胞成功构建了具有活体功能的微型小肠组织,为肠道疾病研究和再生医疗带来新希望。

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一直以来,血小板只能从捐献的血液中提取,但这一局面即将被改变。近日,16家日本制药和化学公司联合宣布,在全球首次确立了利用iPS细胞(诱导性多能干细胞)量产血小板的技术。这一突破意味着未来血小板供应不再依赖血液捐献,输血传播艾滋病、丙肝等病毒的风险将大大降低。

iPS细胞量产血小板:技术突破与临床前景

iPS细胞是一种具有多能性的干细胞,可以分化为体内任何类型的细胞。由Megakaryon公司主导,大冢制药和希森美康等企业参与的项目,目标是明年启动临床试验,2020年获得监管批准。据《日本经济新闻》报道,血小板制剂主要用于外科手术或交通事故后的止血治疗。日本国内每年约有80万人接受血小板输血,市场规模约700亿日元(约42亿元人民币),而美国市场是日本的3倍以上。

目前血小板供应完全依赖捐献,随着人口减少,未来可能面临短缺。利用iPS细胞量产血小板不仅成本更低,而且保存时间更长:捐献血小板只能保存4天,而iPS来源的血小板经无菌化处理可保存两周,大幅降低保管成本。此外,iPS细胞培养过程可有效防止病毒污染,规避艾滋病和丙肝等输血感染风险。

iPS细胞:再生医学的里程碑

2006年,日本京都大学教授山中伸弥团队在《细胞》杂志上首次报道了iPS细胞技术。他们通过基因修饰,将小鼠皮肤成纤维细胞重编程为具有全能分化性的细胞,类似胚胎干细胞。最初实验涉及24个基因,后优化为仅需4个关键因子(Oct4、Sox2、Klf4、c-Myc),即可实现体细胞向多能干细胞的转化。这一发现被誉为再生医学的里程碑,山中伸弥也因此获得2012年诺贝尔生理学或医学奖。

iPS细胞技术避免了胚胎干细胞应用的伦理争议,并可用于个性化治疗:从患者自身细胞制备iPS细胞,再分化为所需的肝细胞、神经细胞等,用于组织修复,且无免疫排斥风险。

延伸阅读:微型小肠的构建

日本国立成育医疗研究中心等机构利用iPS细胞和胚胎干细胞成功制作出约1厘米大小的立体小肠组织,该组织能模拟肠道蠕动,并对止泻药和便秘药物产生反应。这是世界首个具有活体功能的肠道组织,有望用于溃疡性大肠炎和克罗恩病等疾病的研究及药物开发。研究团队表示,未来可能实现人工移植微型小肠的再生医疗。

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