日前,国家药品监督管理局正式批准“法舒克”(通用名:雷布立酶)用于儿童白血病和淋巴瘤患者的尿酸水平控制。这一批准标志着国内儿童血液肿瘤患者在化疗中发生高尿酸血症时,将不再仅依赖血液透析来预防急性肾衰竭,迎来了一种高效、便捷的新治疗选择。
白血病是我国儿童肿瘤中发病率和死亡率最高的疾病,在儿童常见恶性肿瘤中占比约40%,即每10名肿瘤儿童中约有4名为白血病患儿。其次常见的儿童恶性肿瘤包括中枢神经系统肿瘤和淋巴瘤。在儿童血液肿瘤患者的化疗过程中,肿瘤溶解综合征(TLS)是一种常见且危险的并发症,表现为高尿酸血症、高钾血症、高磷血症和低钙血症的“三高一低”特征。严重时可导致心律失常、急性肾损伤、惊厥甚至死亡。临床研究显示,“法舒克”可有效控制高尿酸血症,其作用机制是通过重组尿酸氧化酶将尿酸分解为可溶性尿囊素,从而快速降低血尿酸水平。
首都医科大学附属北京儿童医院吴敏媛教授指出,“法舒克”的获批填补了国内儿童血液肿瘤化疗中高尿酸血症无有效治疗药物的空白,为临床医生和患者提供了一种全新、高效的治疗选择。用药后4小时内即可使患者尿酸水平恢复正常,显著降低了肿瘤溶解综合征的风险,为治疗成功提供了有力支持。